威羅菲尼或可治療非黑色素瘤

Vemurafenib（商品名Zelboraf）是由Plexxikon和Genentech開發的B-Raf酶抑製劑，用於治療晚期黑色素瘤。

威羅菲尼（Vemurafenib）是選擇性BRAF V600激酶抑製劑，在BRAF V600突變陽性的轉移性黑色素瘤中的應答率約為50%。癌症和腫瘤基因圖譜（Cancer Genome Atlas）等研究發現，許多非黑色素瘤也存在BRAF V600突變，雖然一半以上非黑色素瘤的BRAF V600突變率不到5%，但該突變與部分腫瘤的侵襲性和無病生存期、總體生存期縮短有關。

因累及的腫瘤類型過多、腫瘤突變率低、且某些腫瘤本身就很罕見，導致難以進行威羅菲尼對非黑色素瘤的有效性的研究。為解決這個矛盾，找到其他有應答的腫瘤類型，研究者設計了一個有彈性的「籃子」研究（「basket」 study），僅納入BRAF V600突變陽性的非黑色素瘤，初步探討威羅菲尼的臨床有效性。

研究人員在2012年4月11日～2014年6月10日期間，於全球23個醫學中心篩選了122例BRAF V600突變陽性的非黑色素瘤患者，分為7個隊列，其中6個隊列分別為預定的腫瘤類型：非小細胞肺癌、卵巢癌、結直腸癌、膽管癌、乳腺癌和多發性骨髓瘤，還有一個隊列為所有BRAF V600突變陽性的其他腫瘤，但黑色素瘤、甲狀腺乳頭狀癌、白血病和淋巴瘤除外。主要終點為威羅菲尼治療8周的應答率，次要終點為總體應答率、應答持續時間、無進展生存期、總生存期和安全性。

結果顯示，非小細胞肺癌的應答率為42%，中位無進展生存期7.3月。脂質肉芽腫病和朗格漢斯組織細胞增多症的應答率為43%，中位治療期5.9月。其餘大部分腫瘤僅發現個別應答。常見不良事件為皮疹、乏力、關節痛，報告病例約佔20%。這說明BRAF V600的確可作為部分非黑色素瘤的治療靶點。

該研究發現，威羅菲尼在非小細胞肺癌、脂質肉芽腫病或朗格漢斯組織細胞增多症治療中初步體現出活性，為進一步研究提供了依據。

參考文獻：New England Journal of Medicine 2015;373:726-736

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