每10名腫瘤兒童4名是白血病 賽諾菲用於兒童血液腫瘤病新葯在華獲批

賽諾菲中國10月29日宣布，國家藥品監督管理局近日已批准法舒克（注射用拉布立海）用於兒童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制，這些患者已經存在高尿酸血症或具有高腫瘤負荷，存在腫瘤化療後引起腫瘤細胞溶解進而導致繼發性的血漿尿酸水平升高的風險，以降低腫瘤溶解綜合征風險，確保治療延續性。

自2001年起，法舒克已在全球50個國家和地區獲批，超過9萬名患者接受過法舒克的治療。

數據顯示，白血病位居中國兒童腫瘤發病率和死亡率首位，在兒童常見惡性腫瘤中佔比約為40%，即每10名腫瘤兒童中，就有4名是白血病患兒，其次最常見兒童惡性腫瘤是中樞神經系統腫瘤和淋巴瘤。

在兒童血液腫瘤患者化療的過程中，由於腫瘤細胞被大量破壞，且兒童對於細胞毒藥物治療較成人更為敏感，患者會出現一種常見併發症——腫瘤溶解綜合征（TLS），表現為高尿酸血症、高鉀血症、高磷血症、低鈣血症的「三高一低」，往往導致患兒的化療無法繼續下去，嚴重時可導致心律失常、急性腎損傷、驚厥甚至死亡。

由於之前並沒有有效的藥物治療選擇，兒童患者在化療過程中一旦發生高尿酸血症，只能通過血液透析來阻止急性腎衰。「如果不及時治療，大量尿酸在腎臟內易形成結晶沉澱，可造成電解質紊亂、急性腎衰竭、甚至死亡。然而，血液透析不但費時費力、負擔較大，而且透析過程中必須停止化療，會導致腫瘤治療過程中斷，這對於正在接受化療的兒童患者來說，無疑是雪上加霜。」 首都醫科大學附屬北京兒童醫院吳敏媛教授指出。

三項多中心臨床試驗數據顯示（n = 265，其中包含246名兒童患者及19名成人患者），法舒克具有強效、快速的降尿酸作用。對腫瘤溶解綜合征高風險的淋巴瘤/白血病兒童患者，法舒克較傳統藥物別嘌呤醇在控制尿酸水平上呈現明顯的治療優勢。在可有效評價的患者中，4小時內血漿尿酸濃度得以控制的患者佔92%。另有數據顯示，使用法舒克進行治療，90%的患兒療效持續≥ 7天。

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