為何癌症患者要去美國？臨床試驗和臨床治療兩碼事！

　　來源：科技日報

　　央視主持人李詠因患癌症去世的消息從美國傳來，有人翻出了2016年8月發表的一篇舊文《為什麼這些癌症患者要去美國》。該文章試圖給「3000人/年赴美進行癌症治療」的少數群體的選擇作一個並不符合實際的解釋。

　　通過諮詢業內專家，科技日報記者總結了該報道的幾個明顯謬誤。

　　拿外國的臨床試驗與國內的臨床治療相比

　　文中用了一個能讓人過目難忘的比喻：這就好像美國都在用iPhone6了，我們還在用iPhone3。

　　用以比作iPhone6的，是在美國進行的臨床試驗，而用於比作iPhone3的是在國內的臨床治療。

　　拿沒拿到新葯證書，是臨床治療和臨床試驗一個最明顯的區別。如果說一定要用文中的比喻，那隻能說，美國在用iPhone6樣機。

　　一個藥物從雛形到上市，是一個漫長的過程。 這個過程大致分為藥物臨床前試驗和臨床試驗。前者包括藥物前體的化合物到葯代動力學、藥效分析，再到進行細胞水平、動物水平的有效安全性試驗。當這些試驗過程獲得了較好的數據後才能向食葯監等行政部門申請進行臨床試驗，在經過了科學設計、嚴格執行的臨床試驗後，提請葯審部門審批，獲得新葯證書後，即可上市，進行臨床治療。

　　但是對於新葯這個特殊的領域來說，只有少量「樣機」能夠真正上市。中國工程院院士樊代明曾舉出這樣一組案例：在報道潛在藥物靶點最具權威性的CNS（《細胞》《自然》《科學》）的論文中，101篇發表的重大發現，20年後只有1項擁有臨床價值。

　　避而不談臨床試驗的「高風險性」

　　與患者自身關聯最大的，也是臨床試驗與臨床治療之間差異最大的，在於不同的風險性。

　　2017年8月30日，首個CAR-T療法在美國批准上市。然而就在當年的4月，另一家公司的CAR-T藥物臨床試驗中，一名難治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者，死因是腦水腫。

　　「創新藥物的臨床試驗是具有較高風險性的。」北京大學醫學部倫理委員會趙勵彥說，儘管之前在體外細胞、模式動物上進行過安全性和有效性的驗證，但是動物與人體之間存在差異，因此在人體上的風險性很大。

　　文中提及臨床試驗時僅記錄了有好轉跡象的案例，卻對臨床試驗本身存在的極大風險性隻字未提。

　　刻意貶低國內現階段醫療水平

　　《為什麼這些癌症患者要去美國》一文中存在對國內現階段醫療水平的刻意貶低。例如，文中提到：美國的臨床醫學正在向「精準醫療」的方向發展，一個患者往往由多個學科的醫生共同診治。事實上，在中國的很多醫院中，多學科會診已經成為診斷疑難雜症的常規制度，甚至會通過遠程醫療等方式進行跨醫院專家的會診。

　　此外，中國的醫療資源豐富是全世界公認的優勢。「我國臨床的醫療技術是世界先進的，國內一流醫院的臨床醫生也擁有更豐富的臨床經驗。」中國科學院院士、北京大學醫學部教授陸林表示，很多病人跑到國外看病，可能反而無法得到最好的治療。

　　對我國GCP平台的描述以偏概全

　　文中對於我國GCP平台的描述也不符合實際。GCP平台即藥品臨床試驗管理規範示範平台。相關資料顯示，我國2003年出台《藥物臨床試驗質量管理規範》，2006年實施專項檢查，以及飛行檢查和註冊核查，再到認定複核標準的提高，國家「十一五」和「十二五」重大新葯創製專項計劃也給予了大力支持。

　　文中受訪者的言論或許反映了某些機構、某些階段的不良事件，但並不能全面反映我國GCP平台的真實科研水平和臨床試驗水平。

　　據國家重大新葯創製專項相關資料顯示，專項支持醫科院腫瘤醫院、天壇醫院、華西醫院等9家GCP平台，在2015年1月至2017年8月開展2063項臨床試驗，完成708項臨床試驗。

　　部分平台積極推行臨床試驗部門獨立化、研究人員專職化，輪轉制度常態化、績效考核標準化等措施，激發人員積極性，提高臨床研究數量和質量。

　　此外，該文章還存在很多經不起細究的問題，例如從年代出現的早晚評判一個療法的有效、安全、穩定性是非常不科學的，試問一句，舊藥一定比新葯差嗎？再比如，中國探索出了CRO（醫藥研發合同外包服務機構）公司參與臨床試驗的新的組合模式，是否更符合中國的國情，這是值得探討的。不能僅僅因為與美國發達國家不同，就視為是落後模式。

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