藥品臨床實驗默示許可正式啟動，一大波罕見病葯提速！

11月5日晚，國家葯審中心的官方網站出現了「臨床試驗默示許可公示」一欄，進入這個欄目，可以看到8款藥品在進行臨床試驗默示許可公示。

這個欄目的出現，標誌著呼籲已久的臨床試驗申請的審批制度改革正式落地。

「這一規定的實施不僅縮短了臨床階段項目啟動的時間，更重要的是增加了企業臨床階段項目推進的預見性，增加了更多的互動。企業在正式提交申報材料之前會召開審評會，給了企業在正式提交申報之前與評審組更多溝通的機會，有任何問題都可以通過書面和口頭的方式來澄清，60天的默認期也讓企業的預見性更強。」和鉑醫藥創始人、董事長兼首席執行官王勁松博士對第一財經記者表示。

醫藥界關於臨床試驗申請的審批制度改革的呼聲一直不斷，因為藥物、器械產品更新迭代的速度非常快，而我國審批的過程較長，往往國外的第二代新葯已經出現，第一代還沒有進入中國，制約了醫療器械研發的進展，也使患者不能及時獲益。

2015年8月，國務院發布《關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，標誌著臨床試驗申請審評審批流程優化工作開展，雖然在《意見》明確提出了 「解決註冊申請積壓」的目標和 「改進藥品臨床試驗審批」的主要任務作為改革的大方向，但並未具體提及臨床試驗申請由批准制改為到期默認制。

2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，這是對上述2015年《意見》的進一步深化，力度之大，引起業界廣泛關注。在該文件中還首次提出了 「受理臨床試驗申請後一定期限內，食品藥品監管部門未給出否定或質疑意見即視為同意，註冊申請人可按照提交的方案開展臨床試驗」。

2017年12月11日，原食品藥品監管總局發布了《關於調整藥物臨床試驗審評審批的公告(徵求意見稿)》。在該文件中提出的具體改革措施包括 「5日內完成形式審查」 、 「符合申報要求的發出受理通知自自受理之日起60日內，未收到葯審中心否定或質疑意見的，申請人可以按照提交的方案開展臨床試驗」等 。這與過去一年多的等待時間相比，大大縮短了新葯研發進程。同時，這也是國家葯監機構第一次以徵求意見稿的形式向外界發出臨床試驗申請改革的具體措施。

「將臨床試驗申請由批准制改為到期默認制，是國家葯監部門一直努力的方向，政策是有延續性的，也並不突然。」一位參與藥品審批的專家表示。

無論如何，這一制度的改革，將再縮短新葯上市時間。

從正在進行默示許可公示的藥品中可以看出，不僅有默沙東研發（中國）有限公司和艾伯維醫藥貿易（上海）有限公司等跨國葯企的註冊申請，也有來自和鉑醫藥等國內創新葯企業的申請。其中和鉑醫藥的HBM9161(HL161BKN)注射液更有一款用於罕見病重症肌無力的葯。

重症肌無力的患病率為77～150/100萬，年發病率為4～11/100萬。女性患病率大於男性，約3：2，各年齡段均有發病，兒童1～5歲居多。2018年5月，國家衛生健康委員會、科技部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局等五部門聯合發布的《第一批罕見病目錄》，重症肌無力被列入其中。該病是臨床上公認的難治疾病，預後差，進展快，同時也被全球大多數國家認定為罕見病。

目前全球同類產品的開發最快已到臨床III期階段，和鉑醫藥此次是針對此靶點的開發在國內首次申報臨床。這也是自2018年7月27日，中國藥品監督管理總局公布《關於調整藥物臨床試驗審評審批程序的公告》後成功完成申報並獲受理的首個生物大分子創新葯臨床研究。

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