中國CAR-T細胞治療首個新葯註冊臨床試驗已在復旦大學附屬中山醫院完成首例入組及採集

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11月13日，上海恆潤達生生物科技有限公司宣布，抗人CD19 T細胞注射液(CD19 CAR-T細胞)治療複發/難治性CD19陽性瀰漫大B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤的I期臨床研究(研究編號HRAIN01-NHL01)，已在復旦大學附屬中山醫院血液科劉澎主任及其團隊的指導下，完成了首例患者入組及單個核細胞採集。

國內首個CAR-T細胞治療新葯臨床試驗

HRAIN01-NHL01研究

HRAIN01-NHL01研究是一項在中國開展的評價抗人CD19 T細胞注射液在複發/難治性CD19陽性瀰漫大B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤受試者中的安全性及療效的I期臨床研究，該研究為單中心、單臂、開放、劑量遞增的I期臨床研究，也是國內首個啟動的CAR-T細胞治療淋巴瘤的新葯註冊臨床試驗(IND)研究。

本研究於2018年6月28日獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的第一批藥物臨床試驗批件，並於2018年10月8日獲得國內首個中國人類遺傳資源管理辦公室批件。2018年10月25日在復旦大學附屬中山醫院正式啟動，並於2018年11月13日完成首例患者入組及單個核細胞採集!

IND和以往的細胞治療試驗有何不同

近幾年，我國每年細胞治療臨床試驗數量以超過30%的速度迅速增加，其中CAR-T細胞臨床試驗增長速度最為顯著。從2012年我國首次在ClinicalTrials.gov上登記CAR-T細胞臨床試驗以來，我國每年新註冊的CAR-T項目以數倍的速度爆髮式增加。

目前我國在ClinicalTrials.gov上登記的CAR-T項目超過120項，已經超過美國成為世界上CAR-T細胞臨床試驗註冊數量最多的國家，其中約三分之一由醫藥企業作為發起人或合作者。

與美國大多數細胞治療臨床試驗在獲得FDA的新葯臨床試驗(IND)許可後才進行的情況不同，我國除幹細胞相關的非註冊臨床研究向國家衛生計生委和食葯監總局備案外，絕大多數細胞治療的臨床研究仍是以第三類醫療技術的形式開展的非註冊臨床研究，在開展臨床研究前並未向藥品審評部門提交過IND申請。

與IND申請下的註冊臨床試驗不同，以第三類醫療技術開展的非註冊臨床試驗無須經過藥品審評部門的許可即可開展，在試驗過程中也無須向藥品監管部門報告研究進展情況和不良事件信息。

而本研究為國內首個啟動的IND研究，與既往的CAR-T細胞治療相比，無論從安全性、數據真實可靠性都有巨大的提升。國內的CAR-T細胞治療已經從一種探索性的治療手段，開始逐步邁入廣大患者的治療真實世界。

作為本試驗的主要研究者，復旦大學附屬中山醫院血液科劉澎教授表示：

「對於化療耐葯和自體造血幹細胞移植(ASCT)後複發的難治性淋巴瘤患者，CAR-T作為一種新型治療手段，為患者帶來了更多的機會。HRAIN01-NHL01研究作為國內第一個新葯註冊臨床試驗，有望幫助這種新型治療手段儘快上市，為最廣大的患者提供治療選擇。」

關於抗人CD19 T細胞注射液(CD19 CAR-T細胞)

抗人CD19 T細胞注射液是一種表達CD19 scFv分子，從而識別人 CD19分子的CAR-T細胞，CD19是B細胞表面的糖蛋白，在絕大多數B細胞和95%的B-NHL細胞中表達。因此可識別並特異性殺傷CD19陽性腫瘤細胞的CD19 CAR-T細胞，在絕大多數 B 細胞腫瘤的治療中具有很高的臨床應用價值。

CAR-T細胞免疫療法在2012年被Carl June博士用來治癒了6歲的小女孩Emily Whitehead後，被認為是最有希望攻克腫瘤的手段之一，迅速引發了全球性的研發熱潮。目前國外已批准上市的靶向CD19 CAR-T細胞產品已有2項，分別是Novartis公司的Kymriah ?和Kite公司的Yescarta ?，國內沒有同類產品上市。

抗人CD19 T細胞注射液是由恆潤達生自主研發並生產的CD19 CAR-T細胞產品。國家藥品監督管理局(NMPA)已於2018年6月28日正式頒發藥物臨床試驗批件，該藥物申請的適應症為複發/難治性CD19陽性瀰漫大B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤。

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