速遞！首個罕見血液病新葯在美獲批

罕見病治療領域又傳來好消息！

日前，美國FDA批准了一款新葯Gamifant，用於治療原發性噬血細胞綜合征（HLH）。

這也意味著，第一款專門針對原發性HLH藥物獲批。

PD-1、CAR-T等免疫療法作為近年來的研究熱點，一直備受關注，T細胞也因此有癌細胞「頭號獵手」之稱。

然而，免疫系統若發生異常，便會過量釋放並活化T細胞等免疫細胞。而大量過分活躍的免疫細胞會「召喚」出眾多細胞因子，從而對機體造成免疫損傷。

主要表現為持續發熱、肝脾腫大、全血細胞減少以及骨髓、肝、脾、淋巴結組織發現嗜血現象。

這種癥狀背後的疾病即噬血細胞綜合征，又稱噬血細胞性淋巴組織細胞增多症。

其中，原發性HLH多發於嬰兒或兒童，與基因缺陷有關。癥狀通常出現於出生後第一年，病情進展迅速，若未得到及時治療，中位生存期不足兩月，可謂十分兇險。

目前，原發性HLH唯一治癒方法是進行造血幹細胞移植（HSCT）。鑒於細胞因子風暴和移植物免疫排斥反應，患者應避免在疾病活動期接受HSCT。

因此，對於HLH患者來說，早期治療目標為快速控制高炎癥狀況，為HSCT做準備。

「原發性HLH是一種罕見且危及生命的疾病，多發於兒童，」 FDA腫瘤卓越中心主任理查德·帕茲杜爾博士表示，「此次批准滿足了HLH患者未被滿足的醫療需求。」

此前，移植前常規治療方案包括類固醇或化療，但這些療法並不是為HLH「量身打造」。

該批准基於一項2/3期研究。試驗結果表明，Gamifant達到了主要研究終點。其中，63％的患者對治療有響應，70％的患者在治療後能夠進行HSCT。

主要研究者邁克爾·喬丹指出，HLH是一種免疫調節異常疾病。雖然很多細胞因子發生了紊亂，但干擾素γ起到關鍵性作用。

Gamifant是一種單克隆抗體，能夠結合併中和干擾素γ。此前，該葯已經獲得FDA授予的突破性療法認定、孤兒葯資格和優先審評資格。

Gamifant研發公司首席醫學官克里斯蒂娜?德敏表示，未來將進行更多臨床試驗，以檢驗Gamifant在其他干擾素γ所導致疾病中的療效。

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