諾華Promacta獲FDA批准，成10年來重度再生障礙性貧血首個一線藥物

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瑞士製藥巨頭諾華（Novartis）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准擴大免疫藥物Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的適應症標籤，聯合標準免疫抑制療法（IST）用於2歲及以上兒童和成人重度再生障礙性貧血（SAA）的一線治療治療。此次批准，使Promacta成為美國市場十多年來批准用於新診SAA患者的首個新葯。之前，FDA已授予Promacta一線治療SAA的突破性藥物資格。目前，該葯一線治療SAA適應症也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查，預計將在2019年做出最終審查決定。

此次批准，是基於諾華對美國心肺血液研究所（NHLBI）贊助並根據一項合作研究與發展協議（CRADA）開展的臨床研究的分析數據。分析結果顯示，在IST初治SAA患者中，Promacta聯合標準IST一線治療6個月，有79%的患者病情獲得緩解（95%：69-87），其中完全緩解率為44%，這一數據比標準IST單獨治療的歷史完全緩解數據高出27%。此外，分析還顯示，接受Promacta聯合馬抗胸腺細胞球蛋白（h-ATG）和環孢黴素（CsA）治療6個月之後繼續接受CsA維持治療的患者中，中位緩解持續時間達到了24.3個月。該研究中，報告的最常見的不良反應（發生率≥5%）包括肝功能異常、皮疹和皮膚變色（包括色素沉著）。

諾華腫瘤學首席執行官Liz Barrett表示，SAA如果不及時治療可能致命，但許多患者對目前的初治治療方案沒有反應。今天FDA的批准，對SAA患者群體而言是一個重大的進步，顯著醫生可以將Promacta加入到標準IST方案中，這種聯合療法已被證明具有顯著提高的總緩解率和完全緩解率，將減少對初治治療無反應的患者人數。

eltrombopag是一種每日一次的口服血小板生成素（TPO）受體激動劑，通過誘導刺激骨髓幹細胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。截止目前，eltrombopag已獲批多個適應症：（1）用於對其他藥物無應答或不耐受的慢性免疫性（特發性）血小板減少性紫癜（ITP）成人患者血小板減少症（thrombocytopenia）的治療；（2）用於對其他藥物難治的SAA患者；（3）用於慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板減少症的治療，以便啟動並維持以干擾素為基礎的肝病標準療法；（4）用於對皮質類固醇、免疫球蛋白、脾切除術應答不足的1歲及以上ITP兒科患者血小板減少症的治療。該葯在美國的商品名為Promacta，在歐洲及其他國家和地區的商品名為Revolade，不同國家和地區的適應症有所不同。

eltrombopag由英國製藥巨頭葛蘭素史克研發。在2015年，諾華與葛蘭素史克完成價值220億美元的資產置換交易，其中諾華以160億美元收購了葛蘭素史克的腫瘤業務，eltrombopag便是該筆業務中的一部分。

在2017年，Promacta/Revolade的全球銷售額達到了8.67億美元。2018年，該葯繼續保持強勁增長，根據諾華已發布的2018Q3業績報告，該葯今年第三季度的銷售額為2.95億美元，較去年同期增長達32%，這主要是由ITP患者群體對促血小板生成素類藥物的需求增加所推動。在美國市場，Promacta專利原本已在10月份到期，但諾華已獲得的兒科適應症，已成功將Promacta的專利保護期進一步延長了6個月。

參考資料：

FDA approves Novartis drug Promacta? for first-line SAA and grants Breakthrough Therapy designation for additional new indication

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