基因編輯嬰兒免疫艾滋病？賀建奎助理稱：自主探索

　　來源：科技日報

　　核心提示：賀建奎的助理對科技日報記者稱，這項研究是「科學家（賀建奎）的自主探索」。

　　「一對基因經過修改的雙胞胎嬰兒已於11月健康誕生，基因編輯使她們將來可能具有天然抵抗艾滋病的能力。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術用於疾病預防領域實現歷史性突破。」11月26日，來自中國深圳的科學家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布了這一消息。

圖為賀建奎博士。

賀建奎實驗室研究人員在做胚胎注射。  賀建奎實驗室 供圖

　　賀建奎介紹，基因編輯手術比起常規試管嬰兒多一個步驟，即在受精卵時期，把Cas9蛋白和特定的引導序列，用5微米、約頭髮二十分之一細的針注射到還處於單細胞的受精卵里。他的團隊採用「CRISPR/Cas9」基因編輯技術，這種技術能夠精確定位並修改基因，也被稱為「基因手術刀」。

　　這次基因手術修改的是CCR5基因，該基因是HIV病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群裡面有約10%的人天然存在CCR5基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關閉致病力最強的HIV病毒感染大門，使病毒無法入侵人體細胞，即能天然免疫HIV病毒。

　　人類胚胎的基因改造。日期為11/08 的檔案照片顯示， 胚胎被放置在即時冷凍的玻璃板上，科學家首次獲准對人類胚胎進行基因改造。來源：ben birchar/pa wirex-pa 

　　第二屆國際人類基因組編輯峰會將於11月27日—29日由美國國家科學院、美國國家醫學院、英國倫敦皇家學會和香港科學院在香港聯合舉辦。賀建奎還將在峰會現場展示他領導的項目組在小鼠、猴和人類胚胎的實驗數據。在50枚人類胚胎基因測序結果顯示，未發現脫靶現象；而所有人類正常胚胎裡面，有超過44%的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術嬰兒臍帶血的檢測結果，證明基因手術成功，並未發現脫靶現象。他表示，結果仍然需要時間觀察與檢驗，因此準備了長達18年的隨訪計劃。

第二屆國際人類基因組編輯峰會。來源：麻省理工科技評論

　　CRISPR/Cas9技術自問世以來就因簡單、高效備受矚目，吸引全球各地科學家在醫學、動植物育種、藥物篩選等不同領域進行研究。但與之相伴而生的爭議也從未停止過，尤其是針對人類基因編輯幾乎被視為「禁區」。

　　業內基本共識是，無論是藉助基因編輯技術改變人類胚胎或生殖細胞來達到生殖目的還是增強人類性狀和能力的做法，均得不到倫理上的辯護，因為這種嘗試有著不可接受的風險-收益比、漠視了胎兒開放性未來的權利，甚至背離了人類尊嚴。 

賀建奎團隊此次實驗的相關註冊資料。來源：中國臨床試驗註冊中心

　　賀建奎說：「對於少數家庭來說，基因手術是治癒遺傳性疾病和預防嚴重疾病的新希望。」他還認為，基因技術研究和應用領域需遵循的「核心價值」，包括對真正需要的群體保持「悲憫之心」、僅僅用於嚴重疾病的「有所為更有所不為」、尊重孩子自主性為前提的「探索你自由」、命運不能由基因來決定的「生活需要奮鬥」、「促進普惠的健康權」等5項倫理原則。

　　下圖為團隊的倫理審查書：

　　賀建奎的公開身份是南方科技大學生物系副教授，南科大官網顯示，其2010年獲得美國萊斯大學生物物理學博士學位，2011-2012， 曾在美國斯坦福大學從事博士後研究，其研究方向為基因測序技術、免疫基因組學、個體化醫療、生物信息學和系統生物學。但目前南科大尚未就此項研究作出任何錶態。賀建奎的助理對科技日報記者稱，這項研究是「科學家（賀建奎）的自主探索」。

　　賀建奎的另一個身份是深圳市瀚海基因生物科技有限公司的法定代表人。網上顯示，該公司於2012年7月4日在深圳市市場監督管理局南山局登記成立，公司經營範圍包括生物技術開發與基因檢測技術開發、信息諮詢等。其熱度最高的新聞是去年7月31日由南方科技大學孔雀團隊「賀建奎教授團隊」研發的具有全自主知識產權的第三代基因測序儀宣告上市。該測序儀被稱為「目前全球準確率最高，且唯一用於臨床應用的第三代基因測序儀，其技術水平已經達到『亞洲第一，世界領先』。」

科研人員正在調試瀚海基因GenoCare第三代單分子測序儀樣機。

　　對於賀建奎的「世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒」這項研究，科技日報正在持續關注中，並提出了四點疑問：

1. CCR5這個靶點是不是已經公認的會感染HIV？敲除這個靶點有沒有其他潛在威脅？會導致其他疾病？

2. 如何能夠證明這對雙胞胎嬰兒能夠天然抵抗艾滋病？因為也不可能現在就讓嬰兒接觸艾滋病傳染，這是有悖倫理道德的。如果這對雙胞胎一生都沒有經歷過可能感染艾滋病的環境或行為，又如何證明她們天然抵抗艾滋病？

3. 對試管嬰兒進行基因編輯是否有悖倫理道德，經過什麼部門審批？一個民營醫院就能做這樣的實驗嗎？

4. 此前我國有沒有過基因編輯手段用於人體的實驗？

   
   

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