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有中國學者宣稱帶來首個基因編輯嬰兒,但關聯方已經開始撇清關係

有中國學者宣稱帶來首個基因編輯嬰兒,但關聯方已經開始撇清關係

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11 月 26 日,南方科技大學生物系教授賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布,一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於 11 月在中國出生。這是世界第一例在人類嬰兒上應用基因編輯進行免疫艾滋病的實驗。

根據賀建奎描述,這兩個嬰兒的基因經過 CRISPR 基因編輯技術處理,研究人員們在受精卵中,對名為 CCR5 的基因進行了修改。

CCR5 基因在人體內負責編碼一部分蛋白質,這部分蛋白質是艾滋病毒( HIV) 入侵人體所需的主要輔助受體之一。理論上講,如果這個基因出現變異或缺失,可能會阻止艾滋病毒入侵。

賀建奎團隊所使用的 CRISPR-Cas9 基因編輯技術,簡單來說可以想像基因是由很多節點構成兩條雙螺旋的鏈條。Cas9 蛋白像一把剪刀,通常從基因節點,也被稱為鹼基 NGG (N 代表任意鹼基)的地方剪斷基因。

隨後,人工設計的嚮導 RNA 會將 DNA 雙螺旋解開,配對到其中一條,Cas9 蛋白再出手在刀口處剪斷。隨後 DNA 會開啟自動修復機制,將剪斷的兩端連接起來,從而實現目標區域的敲除或替換。

賀建奎的團隊就是在這對雙胞胎的基因上將 CCR5 這個基因節點剪斷,切割掉。這個位置被稱為靶點。

由於 CRISPR 技術成本低廉、操作方便、效率高、可以同時編輯不同的位點,在過去幾年裡被廣泛應用在動、植物身上。

雖然操作和效率都得到了提升,但 CRISPR 技術可能存在的問題就是,嚮導 RNA 不一定每次都能準確匹配被剪短的基因。在 DNA 損傷修復的時候也可能出現意外。這就是基因編輯脫靶問題。

目前有許多國家通過法律來明確禁止人類胚胎細胞基因編輯,美國國立衛生研究院(NIH)明確表示禁止對人類胚胎進行任何形式的基因編輯研究。

隨著南方科技大學教授賀建奎公布基因編輯嬰兒出生的消息,對於該項研究產生很多質疑。

在賀建奎今天公布基因編輯嬰兒消息之前,美聯社對賀建奎進行了專訪,詳細描述了試驗志願者參與、以及試驗過程的過程。

根據美聯社報道稱,賀建奎表示他通過北京一家艾滋病公益組織白樺林的宣傳組織招募夫婦。其中所有男性都患有艾滋病病毒,女性都沒有。之後修改了 7 對夫婦的胚胎,總共有 22 個胚胎中的 16 個進行了基因編輯,在完成雙胎妊娠之前,有 6 個胚胎被用於 6 次植入嘗試,目前有一對雙胞懷孕誕生。

賀建奎還表示,一對雙胞胎中,只有一個目標基因編輯成功,但另一個嬰兒的基因並沒有被成功改變,依然存在感染艾滋病毒的風險。

美聯社在文中稱,研究人員對受試者的解釋可能不太準確,以「類似艾滋疫苗的研究」的理由解釋試驗項目,但賀建奎堅稱,認為受試夫妻能夠理解項目的風險。

根據相關網站披露,這項臨床試驗通過深圳和美婦兒科醫院的倫理委員會審批,並在中國臨床試驗註冊中心完成註冊登記。同時曝光的還有深圳和美婦兒科醫院醫學倫理委員會審查申請書。

根據披露的申請書顯示,試驗期望建立完善的基因手術治療嚴格行業質量控制標準,「佔領整個基因編輯相關治療技術門檻的制高點,在國際日益競爭激烈的基因編輯技術應用中脫穎而出。」 申請書最後蓋有醫院公章,以及委員會 7 名成員簽字。

有中國學者宣稱帶來首個基因編輯嬰兒,但關聯方已經開始撇清關係

但在賀建奎公布基因編輯嬰兒出生消息 5 個小時後,深圳和美婦兒科醫院在今天下午回應,否認該院和此事有關,「這件事不屬實,我們沒有接受過相關信息,不知道這件事為什麼會上熱搜,正在調查。」而至於賀建奎是否有掛靠深圳和美進行相關研究,深圳和美方面表示「不了解情況」。

其中籤名的 7 名委員中,有一位委員對媒體表示,對於此事並不知情。「我們醫院的倫理委員會是 2017 年 5 月 8 日成立,我是其中的一名委員,但是這個《申請書》涉及的會議我沒參加,也沒有簽字,更不知道試管嬰兒跟我們這個科室有什麼關係。」來自丁香園的消息稱,深圳和美婦兒科醫院是莆田系醫院,倫理審查資質受到質疑。

隨後,深圳醫學倫理專家委員會對外表示,該項試驗進行前並未向該部門報備,深圳衛生部門已介入核實「免疫艾滋病基因編輯嬰兒」事件。

目前,在公布基因編輯嬰兒出生後,賀建奎教授並未再向外界回復。「現在賀教授不接受媒體採訪,過幾天統一回應。對於此例研究,更多信息不能透露,這個實驗不是因為母親有艾滋病,也不能透露嬰兒是在哪個醫院出生的,因為個人隱私不能說太多。」負責賀建奎媒體的負責人陳遠林則對第一財經表示。

南方科技大學官網顯示,賀建奎於 2006 年獲得中國科學技術大學近代物理學學士學位,2010 年獲得美國萊斯大學生物物理學博士學位;2011-2012 年在美國斯坦福大學擔任博士後,並於 2013 年入選「深圳市優秀教師」。

南方科技大學在晚上 6 點半官網回應稱,「此項研究工作為賀建奎副教授在校外開展,未向學校和所在生物系報告,學校和生物系對此不知情。對於賀建奎副教授將基因編輯技術用於人體胚胎研究,生物系學術委員會認為其嚴重違背了學術倫理和學術規範。」,隨後南方科技大學將進行調查。

對此,《好奇心日報(www.qdaily.com)》向南方科技大學求證,但有關負責人電話並未成功接通。撥打賀建奎教授電話也始終沒有人接聽。

基因編輯技術的危害在目前並沒有被明確,尤其是存在基因脫靶、不確定遺傳性物質改變、倫理等眾多問題。

今天晚上 6 點多,科研機構「知識分子」微博發布 122 位中國科學家聯署聲明,稱「該項研究的生物醫學倫理審查形同虛設,直接進行人體實驗,只能用瘋狂形容。」並要求對該項目進行進一步審查。

2015 年底,中美英等多國科學家和倫理學家在華盛頓舉辦「人類基因編輯國際峰會」。此次會議討論了是否應該開展人類胚胎基因編輯技術的研究或應用。

最終得出的底線是:禁止出於生殖目的而使用基因編輯技術改變人類胚胎或生殖細胞。這意味著,用 CRISPR 基因編輯幫助自己治病可以,但不能用它來製造「完美」的下一代。

近兩年,中、英、美等國陸續為胚胎的基因編輯開了綠燈,支持改造人類可遺傳性基因特性的臨床努力,但僅限於可能導致嚴重疾病和殘疾的基因的改造。

但目前,中國對於基因編輯技術無論是法律還是規範等監管措施方面依然存在著大量空白。

賀建奎預定將在明天國際人類基因組編輯峰會進行另一項研究報告的演講,目前不清楚是否會繼續出席以及回應這次事件。

題圖來源:Pexels

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