基因編輯讓嬰兒免疫艾滋病：意義不大，代價卻很大

CRISPR-Cas9基因編輯技術是自2011年發現至今只有短短7-8年的時間。從一開始的引導RNA序列的設計、脫靶風險的評估分析等基因組水平上的研究，到近兩年逐漸有科學家將此技術引入模式動物或者胚胎，對於一項醫療技術來說，仍然處於非常不成熟的階段。今年在**上發表的一篇文章指出，將CRISPR-Cas9編輯系統的引入小鼠胚胎，其成年後檢測到全身性脫靶，具有潛在脫靶風險的基因多達上千個。該研究的發表引起全世界科學界對CRISPR-Cas9技術的臨床使用風險進行重新思考和評估。

採用基因編輯的技術敲除HIV病毒進入人體的關鍵輔助受體CCR5，是近年來治療艾滋病的一個研究熱點。該治療方案的設想是來源於「柏林病人」——目前世界上唯一一位被治癒的艾滋病患者。柏林病人是一名艾滋病患者，同時也會一名白血病患者，他接受了一名CCR5基因天然缺失供者的骨髓移植，之後的5年的時間裡其體內無法檢出HIV病毒。但此案例在接下來的模擬試驗中已經證實無法重複。為此，國外多家以基因編輯為核心技術的高科技企業也正在嘗試使用CCR5缺失型的T細胞或者造血幹細胞來治療艾滋病，但大部分處於臨床前研究階段，少數進入臨床二期但暫無公布臨床結論。

廣東赤萌醫療科技有限公司作為國內為數不多的以基因編輯為核心技術的研髮型企業，長期致力於艾滋病的基因治療方案開發，對使用CRISPR-Cas9敲除CCR5基因也做了詳盡的研究。一系列的研究結果表明，無論哪種CRISPR-Cas9系統，其作用於CCR5的引導RNA都存在大量潛在脫靶位點。也就是說，基因組中除了CCR5基因被敲除，還有大量其他的基因或基因組內的非編碼序列被改寫，由此引發的副反應是未知的。

廣東赤萌醫療科技有限公司祝海寶博士表示，CRISPR-Cas9基因編輯技術的臨床使用應該循序漸進，應該經過全面的、謹慎的評估。對於目前臨床無法治癒的疾病，經過充分的安全性和有效性的評估，也許是一項非常有優勢的治療手段。但基因編輯還需要講究精準化，針對病灶部位、組織、甚至細胞來進行，而不是全身性的。

CRISPR-Cas9技術是一把雙刃劍，對於目前仍無明確治療方法的遺傳性疾病、血液性傳染病、癌症等，確實帶來了治療的希望。但對於一個健康的胚胎，採取這種過於激進的手段來預防像艾滋病這種一生當中感染幾率極低的疾病，無疑是有背倫理和人道的。

再次，祝博士呼籲，密切關注這兩個孩子的命運，將一切傷害降至最低。

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