「基因編輯嬰兒」製造者的大夢：我要使它成為典範

編者按

南方科技大學生物系副教授賀建奎宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒，於2018年11月在中國健康誕生。這一消息引起了學術界的軒然大波：是該質疑倫理問題，還是支持這一研究的情有可原？11月26日，美聯社對賀建奎、賀建奎的合作者，以及業內數位知名科學家，分別進行了採訪。

以下為果殼對美聯社報道《Chinese researcher claims first gene-edited babies》的全文翻譯。

據美聯社香港消息，一名中國研究者稱在他的幫助下，世界首例基因編輯嬰兒誕生——他說他用一種能夠改寫生命藍圖的強大新工具，修改了這對本月出生的雙胞胎女嬰的DNA。

研究者賀建奎 | 瀚海基因

如果是真的，這將是科學和倫理的一大跳躍。

一名美國科學家稱他在中國參與了這項工作，但是這種基因編輯在美國是被禁止的，因為DNA的改變會傳給後代並且有危害其他基因的風險。

許多主流科學家認為這種嘗試太不安全了，有些譴責這一中國的報告是人體實驗。

研究者賀建奎稱，他在7對夫妻的生育治療中修改了胚胎，至今有1例妊娠成功。他說他的目標不是去治癒或預防遺傳病，而是試圖給予一種少有人天生具有的特質——一種抵抗HIV（艾滋病病毒）的能力。

圖 | philosophersforchange.org

他說孩子的雙親拒絕公開身份或接受採訪，他也不會透露他們住在哪裡或者這項工作是在何處開展的。

賀建奎的說法還未得到其他方的獨立證實，也尚未發布在期刊上，要在期刊上發布的話，研究將會被其他專家審查。周一，他在香港向第二屆人類基因組編輯國際峰會（預定在周二召開）的組織者透露了此事，並於早些時間接受了美聯社的獨家採訪。

「我不僅想要創造第一例，更要使之成為範例，對此我感到責無旁貸，」談到是否允許或禁止此類科學的時候，他這麼告訴美聯社：「社會將決定接下去該做什麼。」

有些科學家對此大為震驚，並予以強烈譴責。

這「是恣意妄為……在人身上開展實驗不論從道德上來說，還是倫理上來說，都說不過去，」奇拉·穆蘇努魯（Kiran Musunuru）博士這樣說，他是賓夕法尼亞大學的基因編輯專家，也是一名遺傳學期刊的編輯。

「這太操之過急了，」艾瑞克·透坡（Eric Topol）博士說，他是美國加利福尼亞斯克里普斯研究轉化研究所（the Scripps Research Translational Institute in California）的負責人。「我們看到的是對一名人類的操作指南，這事關重大。」

然而，有一位著名遺傳學者——哈佛大學的喬治·丘奇（George Church），為抵抗HIV的基因編輯的嘗試辯護，他稱HIV為「一項重大且與日俱增的公共衛生威脅」。「我認為這是情有可原的。」丘奇這麼說。

中國法律未明確禁止基因編輯

近年來，科學家發現了一種相對簡單的基因編輯方式，這個新工具叫做CRISPR-cas9。CRISPR-cas9可以直接對管理整個機體的DNA鏈進行操作，添加某個需要的基因，或者讓某個問題基因停止運轉。

該方法此前只被用在成年患者身上，用來嘗試治療一些致命性疾病，而且由基因編輯產生的改變只限於接受治療的患者本身。但是編輯精子、卵子或者胚胎的基因則不一樣，這帶來的改變是可遺傳的，對此，美國只允許將其用於實驗室科研。中國法律禁止克隆人，但沒有明確禁止基因編輯。

賀建奎曾在美國萊斯大學和斯坦福大學學習過，之後回國在深圳的南方科技大學組建了自己的實驗室，並在深圳擁有兩家基因技術公司。

在賀建奎回國後和他合作開展這個項目的是美國科學家邁克爾·蒂姆（Michael Deem）——物理學和生物工程學教授，他是賀建奎在萊斯大學求學期間的導師。蒂姆也是賀建奎的這兩家公司的科學顧問，並持有他所謂的「少量股份」。

美國科學家邁克爾?蒂姆 | Jeff Fitlow University

賀建奎說他在實驗室里做了幾年小鼠、猴子和人的胚胎基因編輯工作，並且為自己的方法申請了一些專利。他表示，自己選擇針對HIV做胚胎基因編輯是因為HIV感染在中國是個大問題。他試圖讓一個叫做CCR5的基因失去功能，CCR5表達的蛋白質能形成一個「入口」，引起艾滋病的HIV病毒就是通過這個入口進入細胞的。

CCR5 | wikimedia

賀建奎：重點不是預防疾病的傳染風險

參與該項目的所有男性都感染了HIV病毒，女性則均未感染，但是基因編輯的目的不是預防這種較低的傳染風險，賀建奎說道。這些父親們的感染情況已經被標準的HIV藥物強力抑制住了，並且可以用更簡單的方法在不改變基因的情況下防止傳染給後代。

這個項目的吸引人之處其實是給那些感染HIV的夫妻一個機會——生育一個或能免受此疾病滋擾的孩子。

圖蟲創意

賀建奎招募的這些夫妻來自北京一個叫做「白樺林」的艾滋病感染者互助平台。它的領頭人「白樺」（化名）告訴美聯社，HIV感染者的感染情況被人知道後，被辭退或者遭遇醫保問題等都是常有的事。

賀建奎是這麼描述這項工作的：這個基因編輯是在IVF（體外受精）、或者說實驗室培養皿受精的過程中進行的。

首先，要「清洗」精子，讓它從精液中分離出來，HIV有可能潛藏在精液中。

把一個精子放進一個卵子中，產生一個胚胎。然後加入基因編輯工具。

當胚胎長到3-5天時，移出幾個細胞，用來檢測編輯情況。

參與項目的夫妻可以選擇使用編輯或者未編輯過的胚胎來嘗試妊娠。22個胚胎中總共有16個編輯過了，用11個胚胎做了6次妊娠嘗試，最後這對雙胞胎被成功懷上。

雙胞胎的人生，未來會怎樣？

檢測結果顯示，雙胞胎中有一位的兩份目的基因都被改變了，而另一位只改變了一份，沒有證據顯示其他基因受到了損傷，賀建奎說道。擁有一份該基因的人仍有可能感染HIV，雖然非常有限的研究顯示這類人在感染後身體健康會衰退得更慢些。

幾位科學家評價了賀建奎向美聯社提供的信息，並認為目前為止的實驗不足以證明基因編輯成功或排除了傷害。

他們還注意到，一些證據表明編輯不完整，至少雙胞胎中的一個似乎是由具有各種變化的細胞拼湊而成。如果只有特定細胞中的一些被改變，「這幾乎就和沒編輯一樣，因為HIV感染仍有可能發生，」丘奇說。

圖 | asme.org

丘奇與穆蘇努魯質疑允許將其中一個胚胎用於懷孕的決定，因為這些中國科研人員表示他們事先知道這個胚胎的兩份目標基因沒有都被改變。

「那個孩子在避免HIV感染方面幾乎沒有獲得任何好處，你們卻讓那個孩子暴露在各種未知的安全風險中。」穆蘇努魯說。

該胚胎的使用表明，那些研究人員的「重點是測試編輯，而不是預防疾病」，丘奇說。

即使基因編輯完全成功了，沒有正常CCR5基因的人面臨著更高感染其他病毒（如西尼羅河病毒）、以及死於流感的風險。由於有很多方法能預防HIV感染，而且即使感染，它也是可治的，所以基因編輯造成的其他醫療風險令人擔憂，穆蘇努魯說。

參與者同意的是「艾滋病疫苗研發」計劃？

賀建奎進行實驗的方法也存在問題。他在工作展開很久以後才於11月8日正式在中國臨床試驗註冊中心登記。

中國臨床試驗註冊中心官網

目前尚不清楚參與者是否完全理解實驗目的及潛在的風險與收益。例如，知情同意書稱該項目為一項「艾滋病疫苗研發」計劃。

萊斯大學科學家蒂姆表示，當可能的參與者表示同意時，他就在中國，並聲稱他們「絕對」能夠理解實驗風險。

蒂姆說他與賀教授在萊斯大學曾一起研究疫苗，他認為基因編輯與疫苗研究類似。「這可能是用外行話來形容它的一種說法。」他說。

這兩個人都是物理專家，沒有進行人體臨床實驗的經驗。

賀建奎說，他親自製定了項目目標，並告知參與者這是胚胎基因編輯的首次嘗試，並包含風險。他還說他會為通過該項目而懷上的孩子提供保險，並計劃在18歲之前提供醫療跟蹤。如果他們成年後同意，那麼醫療跟蹤還會繼續。

圖 | ivi-fertility.com

更多的懷孕實驗要等到分析過這一次的安全性，並讓該領域專家權衡利弊之後才會繼續。但是賀教授承認，參與者並沒有被告知說「第一例」達成之後，其他參與者可能不再有機會進行他們所簽署的這一療法。提供給參與者的合約中，包含了免費的生育治療。

賀建奎是於深圳和美婦兒科醫院申請並獲批項目的，但他所提到的為項目提供胚胎或受孕手術的4家醫院中並不包含這一家。（譯註：該醫院今天否認了和這個項目的相關。）

其他醫院中有一些員工並未獲知該研究的性質。賀建奎和蒂姆說這是為了對一些參與者的艾滋病感染情況保密。

基因編輯實驗是否符合倫理，

實驗合作者怎麼看？

「我們認為這是符合倫理的。」深圳和美婦兒科醫院倫理委員會主席林志通說。

林志通曾是和美醫院CEO，現仍在和美體系任職 | 深圳和美婦兒科醫院官網

賀建奎說，任何可能會接觸到包含艾滋病毒的樣本的醫療人員都已被告知。賀建奎實驗室中一位胚胎生物學家研究者覃金洲向美聯社證實，他在一些受孕實驗中清洗了精液，並注射了基因編輯工具。

覃金洲 | 深圳市羅湖區人民醫院官網

賀建奎說，參與者並非倫理專家，但是「他們在回答什麼是正確、什麼是錯誤上的資格和專家一樣權威，因為冒最大風險的正是他們自己的生命。」

「我相信這能幫到他們的家庭和孩子，」賀建奎說。如果實驗產生了意外的副作用或傷害，「我會感到和他們同樣的痛苦，我本人會負起責任。」

圖 | 美聯社

作者：Marilynn Marchione

翻譯：球球、芳斯塔芙、Amaranth、BobbyLiu

校對：Ent、vicko238

編輯：Ent

編譯來源:

Chinese researcher claims first gene-edited babies

果殼

ID：Guokr42

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