「中國誕生首例基因編輯嬰兒，天生免疫艾滋病」這並不是一件好事
題圖：yestone 正版圖庫
11 月 26 日，來自中國深圳的科學家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於 11 月在中國健康誕生。
這對雙胞胎的一個基因經過修改，使她們出生後即能天然抵抗艾滋病。
這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒。
如何看待媒體報道稱世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生，是否屬實？具有怎樣的意義？
知友：菲利普醫生
（4500+贊同，上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院外科住院醫師，上海交通大學醫學院博士在讀，醫學話題的優秀回答者）
先說結論：
1. 技術難度不算高。
2. 嚴重違反醫學倫理。
3. 給中國人打上不講醫學倫理的標籤。
4. 並非對所有 HIV 都可以免疫。
5. 對那兩個孩子的不負責任。
首先我得痛斥一下這位科學家，
或許他有為人類一勞永逸免疫艾滋病的美好願景，但是他的所作所為，顯然已經把整個中國生物醫學研究領域架在火上烤了。
用 CRISPR/Cas9 技術對胚胎基因進行編輯的嘗試很早就有了，而且技術難度並不高。
事實上現在通過 CRISPR/Cas9 技術對小鼠基因進行精確操作從而製造疾病動物模型/基因突變模型的技術已經非常成熟了，前段時間還有國內的公司來我們實驗室洽談業務，定製單個基因切除的小鼠模型，根據其最終難度，從十幾萬到大幾十萬不等。而且很多研究生如果有相關設備自己就能搞得出來。
所以與其說這位科學家搞了什麼不得了的科學進步，不如說他是一個無視規則，嘩眾取寵的跳樑小丑！
或許有人說人類胚胎相比其他動物胚胎更複雜，但
早在 2015 年 4 月，我國中山大學的黃軍就教授團隊就已經在人類胚胎身上進行了 CRISPR/Cas9 的基因操作。
但是他至少守住了科學家的倫理底線——使用的胚胎為不可能發育為成熟個體的三元核合子，而且胚胎到第 14 天就銷毀了。所以沒有突破國際上關於使用人類胚胎進行科學研究的倫理底線。
即便是我國科學家嚴守倫理底線，在國際上還是受到了很多質疑。
而這一次新聞的主人翁，南方科技大學的賀建奎則不僅對人類胚胎進行了基因編輯，還讓胚胎髮育成熟，足月分娩，而且一搞就搞了倆——露露和娜娜。（不知道是不是家長玩王者榮耀玩多了）
人類有很多種疾病只要調整一個基因就能徹底治癒，比如地中海貧血和鐮狀紅細胞貧血。一個或者寥寥幾個鹼基對的突變，就讓不少人一生都會被疾病所困擾。
顯然，相比之下，還是用基因編輯的方法產生 HIV 免疫的人類個體更加具有新聞轟動性。但其實只要人類潔身自好，感染 HIV 病毒的概率就可以降低很多。所以我想他是更想出名才選擇預防 HIV 為切入點。
這條新聞中的兩個嬰兒是如何獲得免疫 HIV 病毒能力的呢？
咱們先來看看艾滋病感染人類的方式。
我們都知道，HIV 病毒專門感染人類的 CD4 陽性 T 細胞。也就是說 HIV 只感染和殺傷表面具有 CD4 這種表面抗原的 T 淋巴細胞。
隨著 HIV 病毒的擴增，人體 CD4 陽性 T 細胞數量急劇減少，免疫力瀕臨崩潰，使患者出現多種疾病表現，稱為獲得性免疫缺陷綜合征（AIDS）。
那麼 HIV 是如何感染 CD4 陽性 T 細胞的呢？
HIV 病毒表面有一些像蘑菇頭一樣的蛋白質結構，這可以說是他們的身份識別卡：
紅圈所示的「蘑菇頭」——GP120 和 GP41 蛋白質複合體
當病毒進入血液，就會與血液中無數細胞擦肩而過。當它們遇到了的 CD4 陽性 T 細胞，他們表面的蘑菇頭身份識別卡就會結合到細胞表面的 CD4 蛋白上，從而徹底賴上的 CD4 陽性 T 細胞。
但是 GP120 與 CD4 的結合其實是不緊密的，而且單純的結合也不能引起細胞膜的內吞作用，無法完成 HIV 對細胞的感染。這時候需要一種 CCR5 的蛋白質輔助。
這位 CCR5 就是今天的主角兒。
CCR5的 三維結構示意圖（黃色的是 CCR5 蛋白，灰色和紅色部分是細胞膜的磷脂雙分子）
CCR5 是人類 CCR5 基因表達的蛋白質，存在於細胞表面，是 G 蛋白偶聯受體中的一種。它就像一條身體細長的蛟龍，軀幹七次跨過水麵那樣：
因為自身多次穿過細胞膜，所以表面也有很多獨立的結構域，具有多種生物化學功能
下圖展示的是 CCR5 如何幫助 GP120 更加緊密的結合到細胞表面：
當這種結合穩定後，細胞膜表面就會形成凹陷，把病毒吞入細胞內——而這一步恰好就是把 HIV 的遺傳物質吞入，HIV 完成了對一個 CD4 陽性 T 細胞的感染。
所以說如果 CCR5 蛋白質結構異常或者乾脆缺失，HIV 就無法感染T細胞，人也就不會得艾滋病。
所以只要讓編碼 CCR5 的基因發生突變，就能達到這個目的。
因為人類中有很少數人先天就是 HIV 免疫的。
因為它們編碼 CCR5 蛋白的兩條等位基因都是變異的（CCR5-δ32）。也就是說，這些 HIV 免疫的人類個體是變異基因的純合個體：
天然 CCR5 突變引起先天 HIV 免疫的模式：
兩個正常 CCR5 等位基因=常規感染和疾病進展速度； 一條變異 CCR5 和一條正常 CCR5=常規感染和較慢的疾病進展速度；
兩條變異 CCR5 基因=不感染。
所以只需要用一種基因操作工具，改變受精卵的 CCR5 基因，就能夠產生 CCR5 基因突變的純合子人類個體。而 Ta，也將終生免疫 HIV 病毒。
現在最廣泛使用的基因操作工具，就是 CRISPR/Cas9 系統。
通過上述介紹，大家不難看出該技術並非什麼了不得的科學進步，別人沒搞出來是因為人家遵守相關法律和倫理規定。而新聞中的這個人無視規矩敢於逾越而已。
這就好像揮刀劈砍誰都會，砍瓜切菜那叫日常操作，出門砍人那才叫新聞。但砍人是違法的。
這麼做只能讓他自己收穫短時間內的所謂「名氣」，未來則很有可能長期被國際生物醫學科研領域所唾棄，同時還會把國內同行搞得抬不起頭來。給中國生物醫學人打上「不守規矩，不講醫學倫理」的醜陋標籤。
另外還有一點很重要，媒體只告訴你這倆孩子可以免疫 HIV，卻沒告訴你 HIV 也分兩個亞型——R5 和 XR4。而賀建奎只是更改了 CCR5 基因，所以兩個孩子未來只能免疫 R5 型 HIV 的感染，對另一種 HIV 則沒有抵抗力。
最後，CRISPR/Cas9 技術應用於動物還不見得每一次基因編輯產生的變異動物個體都能夠成活。這次對 CCR5 基因的編輯甚至直接應用到人體上，生下兩個人類嬰兒。未來這倆孩子是否能健健康康的成長還要畫個問號。
尤其是 CCR5 本身除了幫助HIV感染之外，還有其他生理功能。如果對 CCR5 基因的編輯影響了它的生理功能，也必將影響個體的健康。
所以我覺得這兩個孩子看似是被賦予了了不起的「天賦」，實際上與養在籠子里的實驗動物一樣。而主持這個研究的科學家，和同意參與這項實驗的父母，對孩子實在是太不負責任了！
和電影《毒液》裡面那個瘋狂科學家又有什麼本質區別嗎？
什麼是基因敲除技術？
知友：莫軒
（200+贊同，中國科學院大學生物化學與分子生物學博士在讀）
CRISPR-Cas9 技術，即基因敲除技術，敲除的基因是 CCR5
。
CRISPR-Cas9 技術簡單的說就是，利用 Cas9 酶的剪切特性，將特定的鹼基刪除或編輯。通俗地說這個技術就像，你發現一個絲帶上有個洞，你把這個絲帶有洞的地方剪了，然後縫上一段新的。
這個系統操作起來並不難，一般的分子生物學實驗室都可以做，當然我也可以做，找一個高中理科生教一個月，也能做。意思是，這個技術目前沒有什麼門檻。
難的就是，如何做到萬無一失。因為，目前，沒有任何人，也沒有任何技術手段能保證，能讓 CRISPR-Cas9 系統進行精確剪切。就像拿剪刀剪絲帶的那個人有視力障礙（老花或者近視等），看不到或者看不清絲帶上的洞在哪裡，而現在並沒有一副合適的眼鏡。
生物學的方法就是，製造一堆有洞的絲帶，這些絲帶一模一樣，然後用剪刀，咔咔一頓狂剪，一頓狂縫，然後一條一條找，看看哪個被修好了。
還沒有人能做到，就縫補一根絲帶的水平（估計上帝可以）。
CRISPR-Cas9 大概步驟
世界首例免疫艾滋病的基因編輯，所用的技術也是一樣的。所面臨的問題應該也是一樣的——不能做到精確編輯，嬰兒是好是壞，基因有沒有剪掉並不知道，即使剪掉了，會不會把別的基因也剪沒了？
以上是精確性的問題。其次是他所用的目標基因 CCR5。HIV 的宿主是 T 細胞，目前致病機理仍然在研究，要是說之改變單一基因就能攻克艾滋病，全球的科學家也不用花那麼多時間，政府也不同投入那麼多錢來研究艾滋病了。致病機理都沒搞清楚，就切了一個基因，風險是不是有點大？
涉事醫院疑似莆田系
知乎機構號：天眼查
（100+贊同）
南方都市報報道，賀建奎這項研究提交審查的醫學倫理委員會，系深圳和美婦兒科醫院的醫學倫理委員會。
天眼妹研究了一下這個醫院：
其創始人為林玉明，註冊資本 4000 萬元，該醫院系由貴陽和美婦產醫院有限公司控股 92%，由兩家港資企業：和美醫療集團有限公司及銳昌有限公司進行控股。
林玉明為和美醫療控股有限公司董事局主席，是莆田系第二代，相關聯企業有 23 家。
天眼查數據顯示，林玉明其所擔任法人及高管機構面臨的法律訴訟為 199 條，法院開出公告共計 36 條。
但是醫院又對第一財經的記者澄清，說這事兒跟他們醫院沒關係~
倫理委員會前成員也對審查申請書提出了質疑：
賀建奎的公開身份是南方科技大學生物系副教授，賀建奎的助理對科技日報記者稱，這項研究是「科學家（賀建奎）的自主探索」。
現在醫院說不關他們的事兒，學校說老師是個人行為……
天眼查數據顯示，賀建奎是 7 家公司的股東、6 家公司的法定代表人。
6 家賀建奎擔任法定代表人的公司分別為深圳市瀚海基因生物科技有限公司、深圳市瀚海創業投資管理合夥企業（有限合夥）、深圳因合生物科技有限公司、珠海瀚海創夢科技管理合夥企業（有限合夥）、珠海南柒君道科技合夥企業（有限合夥）、深圳因合醫學檢驗實驗室、深圳市瀚海基因生物科技有限公司。
跟這個公司有沒有什麼關係天眼妹還要再觀察一下~
追問「基因編輯嬰兒」
知友：Yang Liu
（3700+贊同）
我的朋友圈有人發了一句話：「這不是創新，這是用全體中國科學家的美譽度，去換你與你團隊的知名度。」
我覺得上面這話只說對了一小半，因為當下的 CRISPR 基因編輯應用於人類所帶來的風險和潛在危害的嚴重程度遠遠大於「全體中國科學家的美譽度」，在受試對象可能出現的未知健康威脅和被突破的科研道德底線面前，「中國科學家的美譽度」相對還不是最優先的問題。
雖然還沒有相關文獻出來，無法評價真實性和技術細節。
但是如果新聞屬實，這是一大丑聞。相關科學家足以被釘在科學史的恥辱柱上。
同時這一試驗開創了高校學者和莆田系醫院聯手規避、踐踏科學倫理要求和審查制度，擅自開展高風險臨床試驗的惡劣先例。
我必須說明，我不是在說莆田系醫院有什麼原罪，而是我不相信這一臨床實驗能夠在任何負責任的倫理委員會、在完全滿足《涉及人的生物醫學研究倫理審查辦法》的條件下獲得通過。
這種研究已經越界太多，其危害和風險已經遠超其科學意義。相關人士已經在背離倫理道德和法規的歧途上走了太遠。
如果題主提供資料屬實，那麼這項研究的倫理審查出自疑似莆田系的「深圳和美婦幼醫院」的倫理委員會，這是非常可恥和荒謬的。
倫理而言，如果是真的，不管這些過家家的倫理委員會怎麼決定的，都無法接受並強烈譴責這種激進的、不負責任、有風險的研究。
風險而言，由於 CRISPR 技術本身存在的問題，這一試驗如果存在，會將對象置於嚴重的、不可預知的、無法挽回的健康和生命風險之中。
於德不善，於理不合，於法不容。
我國倫理法規《涉及人的生物醫學研究倫理審查辦法》不客氣地說是一個空架子，看起來很多規定，但其內容基本相當於允許醫療機構自己當運動員和裁判員。
即便如此，「受試者可能遭受的風險程度與研究預期的受益相比是否在合理範圍之內」也是倫理審查的重要項目；
「控制風險原則。首先將受試者人身安全、健康權益放在優先地位，其次才是科學和社會利益，研究風險與受益比例應當合理，力求使受試者儘可能避免傷害 」也是倫理審查的重要原則。
臨床試驗的倫理審查是尊重患者健康權益的道德底線和制度保障，違反職業道德操守的行徑危害的是人的基本權益，和東西方信仰、中外科技競爭、民族主義扯不上關係。
那些視倫理為無物，動不動鼓吹「人類翻開新一頁」的狂熱分子，和恐怖分子無異。
而且我相信該研究若存在，在知情同意原則方面絕對違反了相關法規。受試對象家長若知真實風險，難以想像同意參與這一臨床試驗。
最後，新聞里的當事人經查是瀚海基因董事長和南方科技大學副教授。還曾是南科大 iGEM 的指導老師，不敢說南科大聲譽掃地，但是被戳脊梁骨是必然的。
況且為人師表。這種為了個人利益，假科學之名，拋棄道德倫理的行為，對還在成長的高校青年學子而言是極其惡劣的示範。
可恥。
警惕政治和商業投機
知友：姜源
（1500+贊同，法學、法律話題的優秀回答者）
請注意這個問題中包含的「首例」和「在中國」字眼，這些字眼是很具有感染力的。
我現在最擔心的是，在缺乏專業知識（包括相關倫理知識）的外行人眼裡，這個試驗被解讀為重大的、跨越式的、突破式的科學進步創舉；
而突破各種倫理約束被包裝成我國科學家趕超外國同行，實現彎道超車的重要途徑。
國際上已有的完善周密的倫理制度反而會被解讀成「白左勢力」對中國科學發展的約束和迫害。
於是這件事不僅不是特定科研人員、院校醫院乃至相關領導的醜聞，反而成了重大的、值得歌頌的成果和政績。
如果一個試驗在科學上可以吹噓成突破創舉；政治上被包裝成政績；還能帶動潛在商業利益和商業模式、收割大把金錢，各位覺得會不會有前赴後繼的無數模仿者？
所以對這件事的險惡之處，遠遠不限於在科學和技術層面，不限於這個試驗和相關技術有沒有瑕疵、缺陷、爭議；而在於這件事是個政治和商業投機。
講得粗俗點，如果不能把第一個例子在政治上批爛批臭，第二、第三個類似的投機試驗已經在各種可以突破紅線的領域排隊上馬了，「大放衛星」的時代離我們並不遙遠。
加粗強調一遍，
把一個科學和技術的問題上綱上線到政治層面是非常非常非常危險的，各位看到我在前文中提到要把一個科學成果「批爛批臭」肯定心裡是一個咯噔。
我們當然反對把科研和政治捆綁在一起，但是反過來要時刻警惕其他人把兩者捆綁在一起從而牟取在科研和政治領域的名利。
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