技術解讀：兩個被基因編輯的中國女孩 全人類難題

　　技術解讀露露和娜娜：兩個被基因編輯的中國女孩，全人類難題

　　李晨陽/科學網

　　「露露」「娜娜」，兩個有著可愛乳名的女孩。然而她們的出生，不僅在全球掀起一場巨大的輿論風暴，更向全人類提出了一系列近乎無解的難題。

　　11月27日，中科院動物所基因工程技術研究組組長王皓毅研究員從技術角度，向《中國科學報》記者全面解釋了基因編輯嬰兒為何是一場不該上演的瘋狂。

　　披露的信息不多，但已經足夠糟糕

　　基因編輯技術確實有應用於人體的先例，有一些甚至已經進入臨床試驗階段，但這些都是針對人類體細胞的基因編輯。

　　基因編輯用於體細胞和生殖系統是完全不同的概念。

　　對人類配子和早期胚胎的任何基因修飾，都有可能遺傳到下一代，進而從某個個體流入整個人類基因庫中，具有巨大的技術風險和倫理爭議，因此這方面的臨床操作一直是國際國內學術界公認的禁區。

　　王皓毅指出，針對這次的基因編輯嬰兒事件，目前披露的信息量還很有限，但即便從這些零星的信息看來，整件事情也已經相當糟糕。

　　僅從技術角度討論，槽點就多到不知從何吐起

　　王皓毅關注的一點是，賀建奎目前並未聲稱有任何技術上的突破和改變。

　　假設他使用的就是目前已經建立的受精卵基因編輯技術，就一定會面臨目前同樣也在困擾整個學界的技術難題。

　　首先是「嵌合」問題。

　　採用目前的基因編輯工具，很大可能性不光在一細胞期起作用，還有可能在二細胞期、四細胞期等階段發揮作用，那這樣形成的嬰兒就有可能存在基因型的「嵌合」。

　　正常人只擁有來自父本和母本的兩種基因型，而「嵌合體」嬰兒可能擁有三四種或更多種基因型。

　　這會對兩個孩子產生怎樣的影響，是很難預測的。

　　嵌合體：不同遺傳性狀嵌合或混雜表現的個體，亦指染色體異常類型之一。

　　其次是「脫靶」問題。

　　脫靶雖然不是必然發生，但也很難完全杜絕。它的發生幾率與基因位點、細胞類型、基因編輯工具濃度等都有關係。

　　目前的技術手段也往往難以確認基因編輯中產生的全部脫靶突變。也就是說，露露和娜娜是否遇到了這種問題，我們可能很難完全確認。

　　脫靶：目前基因編輯的技術水平無法保證100%成功率和特異性，有一定幾率在修改目標基因時，「誤傷」其他基因，這種現象有可能導致嚴重後果。

　　此外，能否實現艾滋免疫的預期效果，也要打一個大大的問號。

　　通過編輯CCR5基因來預防或者治療艾滋病的理論基礎，來自於著名的「柏林病人」，以及對北歐CCR5基因突變人群的研究。

　　柏林病人：世界上第一例，也是目前唯一一例被治癒的艾滋病人。他同時患有艾滋病和白血病，在德國柏林接受白血病骨髓移植治療後，艾滋病被奇蹟治癒。科學家發現，來自北歐的骨髓捐獻者先天存在CCR5基因突變。

　　北歐人與CCR5基因：北歐人群中大概有10%天然存在CCR5基因的缺失，許多研究表明這一缺失與他們對艾滋病免疫有著重大關聯。

　　必須注意的是，實驗室中產生的這種CCR5基因缺失，與自然界中存在的CCR5基因突變是不一樣的。

　　儘管目前還看不到實驗細節和數據，但王皓毅從研究經驗出發，認為從技術上很難保證他們編輯出的正是自然存在的這種基因型。

　　此外，CCR5基因已經被證明是有生物學功能的，它的缺失也可能引起其他病毒感染風險甚至腫瘤風險的提升。

　　最後，目前這種突變基因主要出現於北歐和西歐人群，同樣的突變被引入中國人的遺傳背景，可能產生完全不同的效應。

　　瘋狂而且愚蠢，給全人類出了巨大難題

　　王皓毅提出，有件事情非常必要，那就是這兩個孩子及其家人的隱私應該被嚴格保護。甚至這兩個孩子本人，都不該知道自己生來與眾不同。

　　如果隱私得不到保護，可以想像的是，這些基因編輯嬰兒終生都會背負他人異樣的眼光。

　　儘管他支持這些孩子擁有與其他人一樣的人身權、生育權。但他也在思考，與她們結合的另一半該不該有知情權呢？這種知情權和隱私權之間的矛盾幾乎無法化解。

　　他們該不該生育後代？如果這些編輯過的基因遺傳給後代，擴散進人類遺傳庫，又該怎麼辦？

　　這些幾乎無解的問題，本來不該出現在這個世界、這個時代。完全是因為個別人不負責任的行為，向全人類提出了巨大的難題。

　　另外，這些嬰兒未來不管出現任何健康問題，都無法排除是受到了基因編輯的影響。

　　這些終其一生的詰問，都是事件責任人必將背負的十字架。

　　接下來，人們必須討論這些人要承擔怎樣的責任、面臨怎樣的懲處。

　　（原標題：技術流解讀來了！「露娜姐妹」——兩個中國女孩，全人類的難題）

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