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CRISPR基因組編輯有望用於整形外科中

本文轉自「生物谷」

CRISPR基因組編輯有望用於整形外科中

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國整形外科學會會員、麻省總醫院外科醫生Eric Chien-Wei Liao博士說,「CRISPR對治療人類疾病的潛在影響包括對整形外科醫生比較重要的幾個領域,比如腫瘤學、傷口癒合、免疫學和顱面畸形。」在這篇關於再生醫學的特稿論文中,Liao博士等人回顧了CRISPR基因組編輯的歷史和機制,強調了它在整形手術(plastic surgery)和重建手術(reconstructive surgery)中的潛在用途和影響。

CRISPR對先天性畸形、傷口癒合和移植等有影響

人們最初發現CRISPR是細菌中的適應性免疫機制。在開發出CRISPR技術之前,開展基因編輯是費時費力的,僅限於具有先進分子生物學工具的實驗室。

Liao博士等人寫道,「鑒於CRISPR基因編輯具有簡單性、特異性、高效性、低成本和多功能性等優點,它正在引發治療潛力變革。CRISPR的潛在應用很多,肯定將會給整形手術和重建手術帶來影響。」

Liao博士等人討論了CRSIPR對整形手術具有可預見影響的一些關鍵領域,包括:(1)顱面畸形(Craniofacial Malformations)。使用CRISPR技術的基礎科學研究已引發了對顱面發育途徑的新見解。CRISPR能夠讓人快速地鑒定出單個基因突變,並且可能有朝一日能夠校正突變和阻止唇裂、齶裂和其他先天性畸形產生。

(2)傷口癒合和組織修復。基因療法是一種增強傷口和組織癒合的有前景的方法。除了加快皮膚傷口癒合外,CRISPR還可能為骨骼、軟骨、神經和肌肉的修復和再生提供新方法。

(3)細胞療法和組織工程。遺傳技術可能能夠產生患者自身(自體)細胞或者對它們進行修飾,從而能夠用於移植或替換受損組織、刺激細胞發育或調節免疫功能。Liao博士等人寫道,「產生具有治療潛力的皮膚移植物的[技術]將在重建手術中產生廣泛的影響。」

(4)皮瓣生物學和移植。除了對組織瓣進行修飾外,CRISPR基因編輯可能能夠重編程血管化複合同種異體移植物(vascularized composite allotransplant)---比如,面部或手部移植物---來促進耐受性和阻止受者免疫系統引發的免疫排斥。類似的免疫調節方法也可能促進對動物供者組織產生耐受性(異種移植)。

Liao博士等人強調在利用CRISPR基因編輯實現這些臨床進展和其他臨床進展方面仍存在許多挑戰,包括潛在的「脫靶」效應,美國食品藥物管理局(FDA)監管和高成本,以及與對人類細胞和組織進行基因編輯相關的倫理問題。他們寫道,「美國整形外科學會及其成員也應該成為利益相關者,並在未來參與討論利用CRISPR改善我們的患者的倫理問題。」(生物谷 Bioon.com)

參考資料:

Danny S. Roh; Edward B.-H. Li; Eric C. Liao. CRISPR Craft: DNA Editing the Reconstructive Ladder. Plastic and Reconstructive Surgery, November 2018, 142(5):1355–1364, doi:10.1097/PRS.0000000000004863.

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