「海綿寶寶之父」因漸凍症去世，這個病有多可怕？

又一位童年記憶創造者離我們而去。

據外媒報道，美國漫畫家、《海綿寶寶》原作者史蒂芬·海倫伯格於11月26日去世，享年57歲。

海倫伯格原本是一位海洋生物教師，1999年，他創作了《海綿寶寶》系列動畫，並因此被眾多觀眾熟知和喜愛。

《海綿寶寶》原名《穿方形褲子的海綿鮑勃》，其憑藉一群生活在比基尼深海的生物圈粉無數。

該片播出至今已經有18個年頭，它曾獲得全美兒童電視動畫片收視冠軍，並收穫了兩次艾美獎，及12次兒童獎。

據統計，每個月都有近6千萬觀眾收看這部動畫片，且其中一半為成年人。

然而，這位給無數觀眾帶去歡樂的漫畫家卻在去年3月被診斷出罹患漸凍人症，在與病痛鬥爭一年多後，終告不治。

你對漸凍症了解多少？

2014 年，一項名為「冰桶挑戰」的活動，把漸凍症帶入了大眾視野。

漸凍症學名肌萎縮側索硬化症，是一種神經系統罕見病，也是世界衛生組織開列的五大絕症之一，與癌症和艾滋病齊名。

據最新估算，我國約有10萬左右漸凍症患者，其中以40~60歲中老年人最為多見，男性發病率高出女性1.5~2倍。

該疾病病因至今不明。20％病例可能與遺傳及基因缺陷有關，此外，炎症感染、免疫、外傷、微量元素缺乏等，皆為危險因素。

一旦患上此病，患者運動系統便會被「侵蝕」，包括上運動神經元和下運動神經元，逐漸出現並加重肌無力、肌萎縮、吞咽困難、喝水嗆咳以及說話不清，並伴有肌肉跳動等癥狀。

更為殘酷的是，患者感覺神經不會遭受破壞，也就是說，他們要在意識清醒狀態下，承受身體被禁錮的無力感。

藥物治療進展緩慢

截至目前，FDA僅批准了兩款漸凍症治療藥物。

利魯唑

1996年，FDA批准賽諾菲安萬特公司藥物利魯唑上市。該藥物於1999年在中國上市，並於2017年被納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》。

這是第一個獲FDA和歐盟批准用於治療漸凍症的藥物，它能夠改善病人生存狀態，但卻無法阻止病情發展。

依達拉奉

2017年，FDA批准日本田邊三菱製藥旗下藥物依達拉奉上市。

這是繼利魯唑之後，FDA 22年來批准的首款漸凍症新療法，它能夠有效控制早期漸凍症患者癥狀進展。

此外，我國在該疾病藥物開發方面也投入了大量精力。

今年3月11日，石葯集團宣布，其開發藥物丁苯酞已獲得FDA頒發的治療漸凍症孤兒葯資格認定。

然而，這些藥物雖然能緩解疾病，卻無法帶來更多進展。

幹細胞療法帶來新希望

近年來，隨著幹細胞研究不斷深入，漸凍症似乎迎來了治療新契機。

NurOwn

2014年，美國頭腦風暴細胞治療公司宣布，其開發的胚胎幹細胞療法NurOwn治療漸凍症獲得了FDA快速通道認定。

根據其2016年公布的I、II期臨床試驗結果，患者接受治療後6個月，87%出現應答，25%病情緩解，疾病進展評分以及最大肺活量得到改善。

目前，該療法III期臨床試驗正在進行中，預計將於2019年7月底完成。

基於臨床試驗中展現出的積極性，其有望成為全球首個上市的漸凍症幹細胞療法。

AstroRx

今年10月8日，以色列生物製藥公司Kadimastem宣布，其胚胎幹細胞療法AstroRx臨床研究項目已完成5例患者招募，並且已有1名患者成功完成了試驗性胚胎幹細胞移植手術。

這是世界第一例接受基於人類胚胎幹細胞治療的漸凍症患者，也是該療法臨床開發的重要里程碑。

未來，該團隊將招募21名患者以證實該療法安全性和有效性，整個項目預計在2020年8月份完成。

逝者已矣，但人類與疾病的鬥爭仍在繼續，相信隨著醫學不斷進步，未來漸凍症治療必會迎來新格局。

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