2018年11月28日，在眾人期待的目光和密集的閃光燈下，賀建奎如約出席了第二屆國際人類基因組編輯峰會。兩天前，基因編輯雙胞胎爆炸性新聞出來後，大家都還在問，「誰是賀？」現在大家已經開始在問「賀到底幹了什麼」。無疑他本次演講會提供不少問題的答案和實驗細節，於是也成為大家關注焦點。

撰文 | 龍承祖（紐約大學醫學院助理教授）

1.會議總體氣氛如何？

雖然賀演講剛開始就有觀眾嗆聲（具體內容聽不太清楚），但是與會者總體保持了專業和剋制。在被嗆聲的短暫尷尬後，賀繼續介紹基因編輯CCR5的工作。總體來說，數據展示部分比較中規中矩，幻燈片的製作比較精良，賀本人的口語比起筆者前幾次聽過的其他幾次會議有了非常大的提高。從這一點來說，賀以及其團隊是準備比較充分的。第一個部分介紹了HIV背景以及CCR5基因。然後介紹了在小鼠，猴以及人體外培養胚胎的編輯工作以及脫靶檢測的數據，這個部分和他以前公開參加其他會議的內容大同小異。然後賀開始介紹兩雙胞胎的基因編輯數據。提問環節比較關注實驗的倫理和設計問題（後面會展開講一下）。

2. 賀達到他精確編輯CCR5基因的目的了么？

兩個字：「沒有」。

目前學界認為攜帶CCR5的32鹼基缺失的移碼突變（DNA鏈上，有一個或幾個非3的整數倍的鹼基的插入或缺失）具有一定免疫HIV能力。但是賀編輯的兩位嬰兒，LuLu的兩個等位基因，一個是插入一個鹼基，一個缺失四個鹼基。這樣的突變基因產生的蛋白功能是否與計劃的32鹼基缺失一樣? 不知道。NaNa的兩個等位基因，一個是缺失十五個鹼基。另外一個是野生型。十五個鹼基（3的整數倍）的缺失不會導致移碼突變，功能未知，但是應該也和32鹼基缺失的移碼突變不盡相同。所以NaNa的基因編輯更加不成功。

（在賀後繼的演講幻燈片中，LuLu和NaNa的突變類型居然對調了，也許是雙胞胎的確長得太像，賀博士後來的工作就搞混了或者分不分都無所謂，從中可以看出這個工作的嚴謹程度。）

3. 編輯後的嬰兒可以免疫HIV么？

從上面的介紹可以得出結論是，倆個嬰兒都很難說達到了預期的基因編輯效果。而且目前有研究表明中國艾滋病病毒流行的AE亞型通過CXCR4感染宿主。HIV很可能不能免疫，但是她們都需要承擔相關風險。

4. 安全性是否得到保證？

不願意看五千字論證的，直接看結果：完全沒有。

在胚胎移植前，賀檢測到一個潛在的脫靶位點。賀老師說，告知父母潛在風險。父母堅持繼續胚胎移植。

賀博士還提到，雖然NaNa基因編輯不成功，也告知了父母，但是父母還是堅持繼續移植NaNa。（感覺賀老師口裡的父母非常「堅持」）

5. 現場的專家對這個工作評價如何？賀是如何應對的？

基本感覺是：「你給他講道理，他給你講情懷。你給他講情懷，他給你談法制。你給他談法制，他給你講道理。」 下面是幾個有代表性的問題以及回答總結：（括弧裡面是筆者點評的內容）

問題1：CCR5在抵禦其他病毒和腦發育方面也有重要作用，敲除這個基因會不會有負面影響？

回答：賀博士談了HIV的防治重要性。他堅決反對改變正常基因達到增強基因功能的編輯（他其實做的就是編輯了一個原本正常的基因）。

問題2：多少夫婦和編輯胚胎在參與這個研究？

回答：七對夫婦。還有一個潛在的孕婦。

問題3：在開展臨床研究前，你是否和你的上級或同事討論過這個研究？

回答：我和中美的很多專家都討論過。（沒有具體名字提供）

問題4：基因編輯防治HIV是否必要，是否移植胚胎等關鍵的決定都是由家長自己做出，我們科學家或者醫生的責任在哪裡？

回答：我本人和HIV患者交流過……（此處談了情懷）……父親Mark失去了生活的信心。我們要儘力幫助他們。

問題5：倫理批准的流程以及如何你對這兩個孩子未來的責任。

回答：你有遺傳病的朋友么，他們需要幫助……（此處談了情懷）……關於未來，我們需要對社會公眾（society）透明，公眾也會決定下一步怎麼做（為什麼公眾這個時候要來承擔本是你的責任？）

問題6：經費來源？

回答：早期是南科大，後期是我自己承擔。學校，公司沒有提供經費，場地，人員。（一人做事一人當，當然其他單位已經和他做了切割）

問題7：會公開參與實驗家庭信息么？

回答：不可以的，我們中國法律不允許公開HIV患者信息。（賀博士現在開始考慮遵紀守法了）

問題8：如果是你的孩子，你會做基因編輯么？

回答：如果是我孩子，出現這樣的情況，我會第一個嘗試。（代替你的孩子謝謝你）

6. 現在我們該做點什麼？可以做點什麼？

現在國內外學術界和大眾的意見基本一致，這個工作沒有必要，沒有技術上突破，只有對倫理的挑戰和對雙胞胎嬰兒的潛在傷害。我們需要反思的，為何這樣一項研究可以避開目前所有的監管？具體的經費來源和支持人是誰？問責程序如何展開？雙胞胎以後的健康問題誰來負責。其他懷孕的參與者如何妥善安排（賀還有其他編輯胚胎項目被披露）？

還是說，最後的調查結果和韓春雨事件一樣，主觀沒有惡意，不了了之？

亡羊補牢，為時不晚。

龍承祖

2018年11月28日於紐約曼哈頓

龍承祖，紐約大學醫學院心內科以及Kimmel幹細胞生物學中心實驗室主任，助理教授，博士生導師。龍博士實驗室首創性的運用基於CRISPR系統的基因編輯技術定點高效修復DMD肌萎縮動物模型以及病人幹細胞分化三維心臟組織的突變基因，成功的恢復了肌肉以及心臟的正常功能。相關工作發表在Science等期刊。龍博士實驗室正進一步結合分子生物學，幹細胞技術及蛋白質組學等多種手段將該項研究成果拓展到大型動物疾病模型以及病人的心肌細胞修復等轉化醫學研究中。該研究也為運用基因編輯技術治療其他遺傳病提供新思路和理論依據。

PS：關於其他媒體對賀建奎提到的第二個基因編輯胚胎的說法，（「在主持人的追問下，賀建奎同時承認，目前有另一位已接受實驗的志願者可能已經懷孕。」）我們根據現場錄像的整理認為，賀建奎的意思可能是說已經懷孕，處於妊娠早期，但第二個胚胎很可能不能發育成熟。

王承志、應可鈞、馮梟、施皖對本文亦有貢獻。

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