這款宣稱能治癒75％癌症的「廣譜抗癌藥」只能讓少數人獲益

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這兩天被兩件事刷屏，一個是基因改造過的嬰兒出生，另一件就是能治癒率達75%的「廣譜抗癌藥」問世。前一件震驚科學界，後一件震驚科普界。第二件的內容發布者是幾個不知名的公眾號，但起的文章題目卻不小，「重大突破! 昨日,美國FDA正式上市「廣譜」抗癌藥,治癒率高達75%!」光看題目，Vitrakvi（又名Larotrectinib，曾用名為LOXO-101）這葯可獲諾貝爾獎啊。

定睛細看內容，原來此藥針對17種腫瘤，有效率高達75%，治癒率變有效率的話，那也就發個《Nature》《Science》。再仔細一瞧，這種藥針對的是癌症患者中有罕見基因類型（NTRK融合基因突變）的靶向葯，心裡有些許涼涼，但是還是要恭喜存在這種基因突變的同學，另一方面這個葯也是真葯，只是對文題表述方式不敢苟同，博人眼球也不可太標題黨呀！

文後留言就可見到很多被誤導的讀者表達了對此葯的期盼以及對該葯未能早上市，親人已故的哀嘆。

自媒體原文如下：

第一款

文內宣稱是「第一款廣譜抗癌藥」，這裡的「第一款」畫個問號，如果這裡的廣譜指的是針對的癌症類型多的話，這把11月26日之前上市的可以一葯治療多種癌症的靶向葯和免疫葯置於何地呢？很多靶向和免疫藥物都不是針對特定類型腫瘤的藥物，都可以叫「廣譜抗癌藥」。

該葯只是研究設計時使用了「籃式試驗」，即入組患者時不區分所患腫瘤的種類，研究結果顯示，該葯對NTRK融合基因陽性癌症患者有效率達75%，FDA依據這個臨床試驗以及這個葯是「孤兒葯」加速批准了該葯。

該葯是經過FDA官宣的「孤兒葯」

作為該葯的聯合研發者之一Loxo Oncology公司（另一研發者為拜耳公司）在2017年5月就在其官網上宣布Larotrectinib是美國FDA批准的孤兒葯，指定用於治療NTRK融合基因的實體腫瘤。

孤兒葯，相信讀者並不陌生，百度詞條解釋——「孤兒葯」又稱為罕見葯，用於預防、治療、診斷罕見病的藥品，由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有製藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些葯被形象地稱為「孤兒葯」。

根據世界衛生組織（WHO）給出的定義，罕見病指的是患病人數佔總人口0.65‰~1‰的疾病，從這個角度說，對這個藥物抱有希望的多數癌症患者要失望了。

NTRK融合基因突變是啥？

什麼情況下可用這種葯？

該葯在臨床應用有兩個明確的限定，而標題黨只宣稱是「廣譜」。對眾多癌症病人來說，是一種誤導，在給病人點燃希望，在進行基因檢查後，極有可能不適合用這種藥物。

兩個明確的限定是什麼呢？一是病人帶有NTRK基因融合；第二個是患者應為局部晚期或轉移性實體瘤患者，沒有有效替代治療方案的。換句話說，也就是在目前常規抗癌治療手術、靶向，放療、免疫都無效的情況下，才推薦選擇該葯。

拜耳的官網昨天也發了一條新聞

NTRK融合基因是一種癌基因，它在腫瘤裡面的發生率極低，腦瘤相對高一些，也都低於1.4%，而且人種差異性很大，肺癌為例，亞洲人的攜帶NTRK融合基因的比例遠遠低於高加索人種（生命科學搜狐號）。

《Nature Reviews Clinical Oncology》上2018年10月17日的一篇文章解釋了NTRK融合陽性癌症和TRK抑製劑治療。

NTRK中文全稱是「神經營養因子受體酪氨酸激酶基因」，它分為NTRK1、2、3，分別編碼酪氨酸激酶（TRK）A、B、C蛋白。NTRKs基因及其表達的蛋白質TRKs，都是身體內的正常基因和蛋白，但當NTRKs基因與另一個不相關的基因融合在一起，會導致TRK融合腫瘤的擴散和生長。

TRK抑製劑（TKI）分為廣譜型和特異型，本文主角就是特異性TKI，larotrectinib。臨床研究結果顯示，larotrectinib帶來的NTRK融合基因突變癌症患者的客觀緩解率（ORR）達到75%，患者出現緩解的中位時間為1.8個月。

並且，緩解與NTRK融合類型和患者年齡無關。截至成文時，55%的患者在治療一年後仍處於無進展生存期，並且71%的患者仍處於緩解中。更驚人的是，larotrectinib在治療攜帶TRK融合腫瘤的兒童患者時，總體緩解率高達93％。同時它在中樞神經系統中也表現出療效。

總之，這對於少部分癌症患者來說是一個重要信息，也是能救命的信息，但過分強調靶向葯治癒率卻不科學，因為靶向葯如果用在合適患者身上，它有效率高，而且起效快，一定時期內能顯著提高生存質量和存活率。但由於腫瘤的異質性和進化，一段時間後幾乎無一例外會出現耐藥性，需要換藥，極少出現長期存活或治癒。

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