首款罕見肌無力綜合征療法獲批上市

本文轉載於「葯明康德」。

LEMS患者自身的免疫系統會攻擊神經肌肉接頭（neuromuscular junction），這會阻礙神經細胞將信號傳導給肌肉的能力。患者的主要臨床表現為肌無力，如果肌無力影響到呼吸肌則可能危及生命。LEMS也可能與其它自身免疫性疾病相關，他們在癌症患者中更常出現，例如小細胞肺癌患者。在癌症患者中，LEMS可能在癌症確診時或確診之前發生。據估計，目前LEMS的全球發病率為每100萬人中有3例。

Firdapse是Catalyst公司開發的口服、非特異性電壓門控性鉀離子通道阻滯劑。它能夠導致突觸前細胞膜的去極化，從而打開電壓門控性鈣離子通道，觸發乙醯膽鹼（ACh）囊泡的釋放。這能夠增強神經肌肉信號傳導，改善肌肉功能。Firdapse曾獲得FDA授予的突破性療法認定，孤兒葯資格和優先審評資格。

Firdapse作用機制示意圖（圖片來源：Catalyst公司官網）

本次批準是基於Firdapse在兩項包含64名成人患者的3期臨床試驗中的表現。接受Firdapse治療患者的肌肉功能得到了迅速、顯著和持續的改善。與安慰劑組相比，患者肌無力和疲憊癥狀顯著減少。

「FDA的這一批准意味著這一罕見嚴重疾病的患者終於等到了一款『first-in-class』的療法，他們之前的治療選擇非常有限，」Catalyst公司首席醫學官兼監管事務負責人Gary Ingenito博士說：「我們向參與Firdapse臨床試驗的患者，他們的家人和醫護人員致以最高的敬意。我們也感謝從事這項研究的研究人員和臨床試驗人員的不懈努力，他們讓這一里程碑成為可能。」

Catalyst公司預計將在2019年第一季度將這款新葯帶給患者。

參考資料：

[1] FDA approves first treatment for Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder. Retrieved November 29, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm627093.htm

[2] FDA Approves Firdapse? (amifampridine) for the Treatment of Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS). Retrieved November 29, 2018, from https://ir.catalystpharma.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-firdapser-amifampridine-treatment-lambert-eaton

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