JAMA：Lanadelumab治療I或II型遺傳性血管水腫

導語：Lanadelumab可顯著降低I或II型遺傳性血管水腫的發作次數。

來源：梅斯醫學

近日研究人員考察了選擇性活性血漿激肽釋放酶單克隆抗體Lanadelumab在預防遺傳性血管水腫中的作用。Lanadelumab是一種特異性結合和抑制血漿激肽釋放酶的研究性全人源單克隆抗體，正在研發中作為預防HAE患者血管性水腫發作的治療方法。Lanadelumab配製用於皮下給葯，在HAE患者體內的半衰期約為14天。

全球、多中心、隨機、平行組、雙盲、安慰劑對照的3期HELP臨床試驗是迄今為止最大規模的預防性研究，針對125例I/II型HAE患者進行了治療。患者被隨機分成四臂進行皮下施藥，以2:1的比例，每兩周一次接受300mg劑量的lanadelumab單抗；每四周一次接受300mg劑量的lanadelumab單抗；每四周一次接受150mg劑量的lanadelumab單抗；或安慰劑。在臨床試驗中每次注射時給葯體積為2mL，在上臂中分開兩次1mL進行皮下注射。研究的主要功效終點是在26周治療期間，每個lanadelumab治療組與安慰劑組觀察到的研究者證實的血管性水腫發作次數。

125名患者參與研究，平均年齡40.7歲，女性佔70.4%。研究期間，安慰劑組平均疾病發作4.0次，每4周150mg組發作3.2次，每4周300mg組發作3.7次，每2周300mg組發作3.5次。相比於安慰劑，各個治療組每月疾病發作減少1.49、1.44以及1.71次。與安慰劑相比，本研究達到了其主要終點和所有次要終點，所有三種lanadelumab治療組具有高度統計學顯著性和臨床意義。與安慰劑相比，每兩周施用一次劑量300mg導致平均HAE發作頻率顯著降低87％（p

這項研究代表了全面的HAE疾病譜。總體而言，52％的患者每月在基線上發生三次或更多次的疾病發作，65％的患者報告了喉部發作病史，56％接受長期預防（LTP）。90％的患者完成了該研究。完成研究的病人中有96%選擇轉入正在進行的長期安全性研究（HELP Study Extension）。Lanadelumab在26周的治療期間普遍耐受良好。治療組最常見的不良反應是注射部位反應和頭暈。沒有報告與治療相關的嚴重不良事件或死亡。

研究認為，Lanadelumab可顯著降低I或II型遺傳性血管水腫的發作次數。

原始出處：

Aleena Banerji et al.Effect of Lanadelumab Compared With Placebo on Prevention of Hereditary Angioedema Attacks A Randomized Clinical Trial JAMA. November 27， 2018.

本文系梅斯醫學（MedSci）原創編譯整理，轉載需授權！

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