基因治療：為一系列難治癒的疾病精準治療打開了大門

醫生嘗試用基因治療雙胞胎Tylee和Taleeke罹患的鐮狀細胞病。圖片：Steve Babuljak/UCSF

眾所周知，人的疾病或器官功能障礙不可能全部用藥物治療或修復。越來越多科學研究證據顯示：治療個體疾病或維持健康的唯一方法是修補他或她的致病基因。

這是擺在21世紀生物醫學界和科學家面前無法迴避的挑戰——人類基因組編輯治療疾病或維持健康，這也是最具有挑戰性的研究領域。

如何建立與人類疾病相對應的基因治療體系？在臨床上如何應用基因療法尚無明確路線圖。

一些研究人員正應用CRISPR基因編輯技術精確改變DNA編碼序列；也有人在對人體免疫細胞進行基因修飾，使其具有精準抗癌能力。在過去幾年裡，開發各種治療方法正在加速，包括取代和修飾致病基因編碼序列等等。

在研究基因治療技術和臨床應用的同時，需要了解和掌握新的基因如何利用病毒作為載體引入人體的，以及潛在的風險所在。

動物實驗證明：人類遺傳性疾病有一天可能會在子宮內對胎兒進行編輯修復，讓嬰兒可以健康地來到這個世界上。

聯想幾周前引起國內外軒然大波的國內學者編輯基因誕生雙胞胎嬰兒事件，你認為做得是超前了？出格了？

現實中，許多幾乎不可能治癒的疾病，如鐮狀細胞病、癲癇和某些皮膚病都可能通過基因治療，甚至僅僅一次性治療而得到永久性治癒。

基因治療也不局限於源自遺傳基因異常的基因疾病，也可以應用DNA治療一些病毒感染，或用它促使機體產生精準的單克隆抗體，抵禦入侵的病原體等。

擺在醫生和患者面前的巨大問題是基因療法仍屬於最昂貴的療法或治癒某些疾病的唯一途徑，特別是某些單基因變異誘發的疾病。

與此同時，將基因治療方法從實驗室轉化應用於治療疾病，除了需要恰當的政策法規和監管規範，還需要有創新思維做好市場定價。

最後，也是最棘手的問題：醫生、患者和政府監管機構如何解決倫理爭議和認知困惑。

產前基因治療提供了最早、最有效的治療方法。在嬰兒出生前消除致病基因或誘發疾病，讓嬰兒有最大的獲益。

該領域國際研究團隊包括杜克-新加坡國立大學醫學院胎兒醫學專家傑里·陳領導的研究小組。他們把胚胎基因治療視為「提供有質量的生命」。

癲癇疾病的基因療法：抗癲癇藥物並非對每位患者起作用，目前正研發一種新療法來治療患者疾病，而且不需要腦部手術治療。

Kullmann領導的研究小組正探討將不同的基因引入癲癇患者大腦潛在區域，選擇性平息導致癲癇發作的腦電活動。儘管處於臨床試驗階段，可以看出針對癲癇疾病的基因療法有巨大需求。

針對鐮狀細胞病的基因療法

目前研究進展很有希望，但是，真正完全治癒這種頑疾可能還需要幾年時間。

改變基因實現修復皮膚

皮膚作為體內最大的器官是基因治療的主要目標。

規範「基因治療」創新行動

醫療監管機構應為基因治療進入臨床應用設立一些臨床研究試驗領域或專題。

抗體藥物的遺傳基因生產捷徑

插入已知的遺傳DNA信息，可以促使身體內製造出抗體「藥物」，為治療流感等疾病和艾滋病等感染疾病提供了一種嶄新的方法。

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