智庫報告：為罕見病用藥及支付難點建言獻策

「孤兒葯」的可及性不僅僅是一個醫療問題，更帶有獨特的社會屬性，重視罕見病群體是構建和諧社會不可缺失的一環。近日，復旦大學管理學院健康金融研究室聯合艾社康(上海)健康諮詢有限公司共同發布了《加強中國罕見病患者用藥保障行業研究和政策建議報告》(以下簡稱報告)，聚焦我國罕見病群體用藥困境，建議在現有部分「孤兒葯」醫保政策支持外，引入商業保險，為完善我國罕見病藥物保障體系探索新路徑。

家庭災難性醫療支出：

罕見病比腫瘤更為沉重

據悉，約有50%的罕見病患者於兒童時期發病，需要終身長期治療 。與慢性病、腫瘤相比，罕見病患者及其家庭除了要面臨著來自疾病本身及照顧者的身心負荷外，還需承受就學就業及社會參與等方面的諸多壓力，對家庭造成的災難性支出更沉重。

血友病之家創始人關濤表示:「雖然罕見病不易治療，但部分罕見病通過特效藥的規範使用，可以顯著提高患者生活質量、使其回歸社會生活。」因此，提高罕見病用藥的可及性、加強患者的用藥保障，不僅可以提高患者的生活質量還能有效地降低罕見病患者及其家庭的經濟負擔，並防止發生家庭災難性醫療支出，從而減少因病致貧或者返貧的家庭。

僅6種特葯納入醫保：

孤兒葯何時才能不「孤獨」

《報告》顯示，目前我國「孤兒葯」無論是在上市種類、國家醫保覆蓋情況以及整體支出水平等關鍵指標上均有較大提升空間。

國家衛計委衛生研究發展中心衛生技術評估研究室主任趙琨則表示:罕見病不適用於傳統的藥物經濟學評估，在「值不值」這方面不需要討論，不需要做對比的成本效果分析。放眼全球，許多發達國家都將具有突破性創新治療機制、填補臨床治療空白、為患者帶來巨大獲益的創新藥物給予豁免經濟性研究並作報銷推薦。

近年來，部分省市的醫保部門主動將「孤兒葯」納入地方醫保目錄中，但其覆蓋病種和保障力度仍然有限。趙琨認為：「罕見病病人及其親屬同樣是社會納稅人，只要繳納醫保就有權利享受公共資金對其的幫助。罕見病費用雖然單價高，但患者人數少，總額不會很高，這部分費用對於整個公共資金大盤支出的影響是很低微的。」

多方協作：

共同為罕見病群體「撐腰」

提高我國罕見病用藥的可及性涉及到多個環節，包括新葯的研發、新葯的快速審批上市，以及更多創新型籌資與支付模式的探討。雖然我國各項政策確是起步較晚，但在近年鼓勵創新葯研發和加速審批審評的大環境下，一些涉及到罕見病藥品的鼓勵政策也陸續出台。

2015 年，國家食品藥品監督管理總局（CFDA）發布《關於藥品註冊審評審批若干政策的公告》，其中明確提出對創新孤兒葯的申請實行單獨排隊，加快審評審批。2016年10月，羅氏製藥旗下產品「雅美羅」，治療全身型幼年特發性關節炎（sJIA）適應症獲得原國家食葯監總局免三期臨床試驗優先審批，提前 4 年在國內上市。而近日，在《報告》發布的同一時間，也傳來了血友病新葯Hemlibra舒友立樂（艾美賽珠單抗）獲批的好消息。

國家醫保局表示，未來將建立常態化、動態化的醫保用藥准入機制，創新葯、高值葯以及臨床急需葯將優先納入藥品招標採購範圍之內。另一方面，包括青島、浙江在內的多個省市地區都做了不同程度的探索，初步建立了罕見病用藥的保障體系，為其他地區提供了寶貴的經驗。

創新驅動發展：

商保銜接醫保或將打開一扇門

面對罕見病的用藥問題，除國家和地方醫保的大力支持與積極推動外，依然需要更多籌資渠道和支付方的參與，形成多方合作的創新機制和可持續發展的保障體系。此次《報告》建議將商業保險與專項基金等多元籌資形式引入罕見病支付模式。

商業健康險可以在醫保之外為民眾提供補充保障，為患者提供選擇權，並降低醫保基金壓力。近年來，部分專家開始探索利用商業健康險保障罕見病治療的可行性。2015 年深圳社會保障局與平安保險合作推出了一款重特大疾病補充醫療的保險產品，並鼓勵市民通過個賬資金購買。隨著商業保險與政府部門合作的進一步加強，罕見病商保產品或有望得到一定推動。

由於罕見病知曉率較低且患者較為分散，罕見病商保產品的落地和長期發展更需要政府的積极參与，以提高目標人群的參保意識和參保率。商業保險模式的介入，或許將為罕見病保障系統打開一扇門，而這一創新模式依然需要更多的扶持和推動。

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！