Eur J Neurosci：經過CRISPR/Cas9n編輯的幹細胞有望治療帕金森病

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2018年12月31日/生物谷BIOON/---在英國，帕金森病的發病率大約為1/350。在一項新的研究中，來自英國愛丁堡大學和UCB製藥公司(UCB Pharma Ltd.)的研究人員在改善一種新出現的治療帕金森病的方法上邁出了關鍵一步。這一進展可能有助於開發一種有希望的稱為細胞替代療法(cell replacement therapy)的療法。專家們希望這種涉及將健康細胞移植到被帕金森病破壞的大腦區域中的療法能夠緩解震顫和平衡問題等癥狀。相關研究結果近期發表在European Journal of Neuroscience期刊上，論文標題為「Engineering synucleinopathy‐resistant human dopaminergic neurons by CRISPR‐mediated deletion of the SNCA gene」。

在這項新的研究中，這些研究人員構建出對帕金森病有抵抗力的人胚胎幹細胞(hESC)。具體而言，他們利用一種稱為CRISPR/Cas9n的先進技術切除hESC中的DNA片段。在這樣做的過程中，他們剔除了與有毒性的團塊(稱為路易小體)形成相關的基因SNCA，其中這種毒性團塊形成是帕金森患者中的腦細胞的一種典型特徵。

在實驗室測試中，這些幹細胞在培養皿中可被轉化為產生多巴胺的神經元。它們隨後在接受一種化學試劑處理後就可導致路易小體形成。這些研究人員發現相比於未經過基因編輯的神經元，經過基因編輯的神經元並沒有形成有毒性團塊。

這些研究人員表示，這一進展可能對患有帕金森病的年輕患者和患有侵襲性帕金森病的患者是最有益的，但是它還需在人體試驗中進行測試。

論文通訊作者、愛丁堡大學醫學研究委員會再生醫學中心的Tilo Kunath博士說，「我們知道帕金森病在神經元之間進行擴散並侵入健康細胞。這實際上可能為細胞替代療法的潛力設置一個使用期限。我們的激動人心的發現有潛力極大地改善這些新出現的療法。」

帕金森病治癒基金會(Cure Parkinson"s Trust)研究副主任Simon Stott博士說，「細胞替代療法是一種治療帕金森病患者的實驗性再生醫學方法。這項新研究在開發這種療法上提供了新的進展。很高興的是，帕金森病治癒基金會資助了這項鼓舞人心的創新研究。」

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