2019年，這5大方向值得關注！癌症免疫療法、基因治療、數字醫療……

圖片來源：Pixabay

2018年醫藥圈發生了很多大事，從新葯獲批數量到企業IPO水平，都打破了歷年記錄。與此同時，中美貿易摩擦、長春長生疫苗、基因編輯嬰兒、資本寒冬等事件也讓市場充滿變數。

2019年已然開啟，這一與生命健康息息相關的行業將有哪些新勢頭？GEN官網近日給出一份預測：5 Biopharma Trends to Watch in 2019——圍繞癌症免疫治療、數字醫療、基因療法等5大熱門領域，GEN結合行業內專家的觀點進行了相關盤點。

1# 癌症免疫治療

2018年，諾貝爾生理學或醫學獎授予了兩名免疫療法先驅James P.Allison教授與Tasuku Honjo教授，以表彰他們在癌症免疫治療領域的奠定性工作。同時，多家企業布局了相關產品線，全年有近3400個產品正在臨床中，包括CD19、PD-1/L1、HER2等熱門靶點。

Loncar Investments的首席執行官Brad Loncar表示，他預計2019年癌症免疫治療市場將迎來新一代產品，譬如CAR-T療法會朝著同種異體的方向發展。

去年4月，細胞療法新銳Allogene Therapeutics公司宣布與輝瑞、Cellectis等企業達成合作，專註於研發同種異體的CAR-T療法（也被成為「通用型」CAR-T療法）。這一2.0版療法不再需要從患者體內提取免疫細胞（體外改造、擴增在回輸），而是提前從健康捐贈者身上獲取免疫細胞進行製備，以便有需求時隨時使用。這一改革節約了細胞製備等繁瑣過程。

目前，Allogene Therapeutics已有一款產品UCART19進入臨床，用於治療表達CD19的惡性血液腫瘤，首要的適應症是複發/難治性急性淋巴細胞白血病（ALL），預計將在2019年下半年開展相關的註冊試驗。

2018年12月3日，Allogene和Servier公布了UCART19的兩項臨床Ⅰ期數據：67%的患者（21例中有14例）在接受UCART19治療後獲得完全緩解（CR）或者伴有不完全血液計數恢復（CRi）的完全緩解。

「這一結果讓我們看到希望，將進一步推進UCART19的臨床工作。」 Servier的腫瘤學主任Patrick Therasse表示道。

除了「通用型」CAR-T，Loncar認為，2019年也是開發雙特異性抗體（bsAbs）的重要一年。他以Regeneron Pharmaceuticals的REGN1979產品（治療複發或難治濾泡性淋巴瘤）為例。

2018年12月初，Regeneron Pharmaceuticals在美國血液學會年會上發表了關於這一bsAbs的積極數據：接受5 mg-40 mg REGN1979治療的患者表現出100%的總體緩解率（ORR），包括8個完全緩解、2個部分緩解。而且，90%的患者都對這一療法響應。

基於這些積極數據，Regeneron Pharmaceuticals計劃在2019年開啟臨床Ⅱ期試驗。

2# 併購

Informa Pharma Intelligence的副總裁Steven Muntner表示，2018年生物製藥領域共發生了約2650億美元的併購活動，相比於2017年的2100億美元增長了26％。

「從併購的角度來看，醫藥市場並沒有真正放緩。交易類型可能正在轉變。」 Steven Muntner解釋道。他認為，推動併購交易的一個因素是，越來越多的公司希望通過剝離非核心或外圍資產實現對其重點產品的資源集中，例如拜耳正在權衡退出動物健康業務的選擇權，預計2021年底將在全球範圍內取消約12,000個就業崗位。

「許多公司正在重新確定其投資組合的優先順序，他們更專註於某些領域。」 Steven Muntner認為2019年可能會看到更多大公司的剝離，同時作為回報，他們會進行更多的併購，以獲得更有生命力的產品線。

Steven Muntner表示，驅動2019年生物製藥併購的另一因素是非傳統「侵入性」交易的興起，例如亞馬遜、伯克希爾?哈撒韋、摩根大通在2018年1月聯合成立了一家非營利性獨立醫保公司。

3# 數字化醫療

2018年，電子產品與醫療的聯繫越來越明顯。此前，生物探索發布了一篇題為「2018年10大創新產品，正在『改寫』醫療健康」文章，其中囊括了首款「數字藥物」、兼容智能手機的植入心臟監護儀、血糖監護儀、可識別心律不齊的Apple Watch等多款數字化醫療產品。

上周，梯瓦製藥的ProAir Digihaler吸入設備獲FDA批准上市。這是首個內置感測器的數字化呼吸治療儀，適用於治療或預防4歲及以上患有可逆性阻塞性氣道疾病患者的支氣管痙攣，以及預防4歲及以上患者的運動性支氣管痙攣。

2018年10月，數字醫療產業聯盟（Digital Therapeutics Alliance industry）對「數字醫療」進行了定義，它包括「通過高質量軟體程序預防、管理或者治療疾病」的產品，可以單獨或者與藥物、設備以及其他療法聯合使用，以優化患者的護理過程，最終改善健康。這一聯盟包含5個生物製藥巨頭：拜耳、勃林格殷格翰、默沙東、諾華和賽諾菲。

Research and Markets發布了一份報告——「Digital Therapeutics Report 2018–2025」，指出2016年底數字醫療方面的投資額度達到1796億美元，預計2025年將增長至5366億美元。

普華永道認為，2019年，新進入者、生物製藥、醫療器械公司將向市場推出新的數字醫療和互聯網健康服務，幫助患者改善健康、為醫療工作者提供實時治療參考，並為保險公司提供更有效的管理工具。

4# 細胞和基因治療

2018年前三季度，專註於細胞和基因治療以及組織工程的公司的併購交易預付款達到189億美元，相比於2017全年的135億美元上漲了40%（而2016年只有10億美元）。

「兩年內，從10億美元到190億美元。資本很顯然是一個驅動因素。」 Informa Pharma Intelligence的Steven Muntner評論道。

2018年，最大的基因治療交易是諾華以87億美元收購基因治療公司AveXis。這一收購擴大了諾華在神經科學以及基因治療方面的產品布局。AveXis的明星產品是AVXS-101，適用於1型脊髓性肌萎縮症（SMA）。

同時，在細胞治療發麵，Celgene在2018年3月宣布完成對Juno Therapeutics的收購（90億美元），後者是開發免疫細胞治療的先驅公司之一，布局了廣泛而新穎的CAR-T項目，其中屬JCAR017（liso-cel）最受期待。

此外，GSK於12月3日表示計劃以51億美元收購Tesaro，一家專註於腫瘤的醫藥公司，旗下核心產品是一款PARP抑製劑Zejula，獲批用於治療卵巢癌。

基於Alliance於去年11月發布的數據，2018年前三季度再生醫學領域公司的全球融資金額為107億美元，相比於2017年的前三季度上漲40%。

5# 生物製藥投資

雖然新葯上市、醫藥併購勢頭正好，但是，主要生物技術指數卻表現出下滑的趨勢。

截至12月26日，iShares Nasdaq Biotechnology ETF（IBB）收於94.81美元，較去年同期的107.44美元下跌12％；Invesco Dynamic Pharmaceuticals ETF（PJP）為61.33美元，較去年同期下跌6％（64.96美元）；First Trust紐約證券交易所Arca Biotech ETF（FBT）從2017年12月21日的125.22美元降至121.24美元，下跌了3%。

近60％的投資者、高管及其他人表示，最近幾個月的股市波動會影響2019年的整體生物技術投資。他們預估，中國將成為生物技術投資額度最大的國家，這主要與香港允許尚未有收入的生物科技公司申請上市的改革政策有關。

2018年共有17家生物技術公司在香港申請首次公開募股，其中有6家已經成功上市，包括葯明康德、華領醫藥、歌禮生物、信達生物等。

寫在最後

開年一周不到，產業界已有新的動作：奕安濟世生物葯業和邁博斯生物宣布合併，成立新公司Transcenta Holding （Transcenta）；百時美施貴寶（BMS）宣布將以740億美元的現金和股票交易收購Celgene，這一重磅交易無疑將進一步鞏固BMS在腫瘤免疫醫療領域的綜合實力，預計會在2019年第三季度完成；兩家腫瘤免疫療法公司TCR2 Therapeutics和Harpoon Therapeutics已遞交IPO申請。

很顯然，2019年生物醫藥市場充滿著很多不確定和可能性，不變的主題依然是創新產品的實力、產品線的多元化、資本的運作……我們期待，更多的好消息。

責編：探索君

End

參考資料：1）5 Biopharma Trends to Watch in 2019

2）百時美施貴寶宣布740億美元收購新基，交易將在2019年Q3完成

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