里程碑！中國自主研發的抗癌藥首獲FDA突破性療法認定

2019年1月15日，百濟神州宣布，旗下在研的一款抗癌新葯獲得美國FDA的突破性療法認定，創下本土抗癌藥首次獲得FDA突破性療法認定的新突破，是中國創新葯走向全球的重要里程碑。

這款明星藥物是百濟神州自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑製劑zanubrutinib，用於治療已接受至少一次療法的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者。

FDA突破性療法認定旨在加速開發及審評治療嚴重的或威脅生命的疾病的在研新葯。而且，這些藥物需要在其初步臨床試驗中，在一個或多個有臨床意義的終點指標上與現有療法相比有顯著改善。

獲得突破性療法認定的藥物將享受一系列優惠待遇，包括FDA審評人員悉心指導設計有效的藥物開發計劃，有高級管理人員參與的政策和審評資源支持，以及滾動審評和優先審評的資格。這意味著，zanubrutinib接下來的研發和審評過程會加快。

套細胞淋巴瘤（MCL）是一種侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源於「套區」的B細胞。MCL通常預後很差，患者中位生存期約為3-4年，很多患者在確診時已經處於疾病晚期。

zanubrutinib是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑製劑，目前正在全球進行廣泛的關鍵性臨床試驗項目，作為單葯和與其他療法進行聯合用藥治療多種淋巴瘤。

據悉，zanubrutinib曾先後獲得FDA授予3項孤兒葯資格認定，並在2018年7月，得到FDA授予快速通道資格，用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者。

在中國，zanubrutinib已經完成了兩項關鍵性2期臨床試驗，分別用於治療MCL患者和慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者。2018年12月，在美國血液學年會（ASH）期間，北京大學腫瘤醫院宋玉琴教授以口頭報告的形式公布了zanubrutinib治療複發/難治MCL的研究結果，她表示：「新型BTK抑製劑zanubrutinib在MCL患者中確實表現出優秀的療效，在一項針對中國複發或難治性MCL患者的關鍵性2期臨床試驗中，納入了86例患者，總體緩解率（ORR）達到84%，而完全緩解（CR）率高達59%。同時，藥物安全性也非常良好，3級以上不良反應發生率低。」

中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正在對zanubrutinib用於治療R/R MCL和R/R CLL/SLL的新葯上市申請（NDA）進行審評，兩者均被納入優先審評。

百濟神州高級副總裁、全球葯政事務負責人閆小軍女士表示：「我們很高興得知FDA授予zanubrutinib突破性療法認定。Zanubrutinib的特點之一是BTK高選擇性，其設計旨在最大化BTK佔有率，最小化脫靶效應。這項認定進一步肯定了zanubrutinib成為治療既往至少接受過一種治療的MCL患者藥品的潛力。在全球範圍內，已有1,300餘例患者接受了zanubrutinib的治療；我們也正在開展針對zanubrutinib的廣泛臨床研究，其中包括七項在全球和/或中國進行的3期或關鍵性臨床試驗。」

責編：探索君

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參考資料：1）百濟神州宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）授予Zanubrutinib突破性療法認定用於治療套細胞淋巴瘤患者

2）中國自主研發抗癌新葯首次獲得FDA突破性療法認定

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