肌萎縮側索硬化的新療法在小鼠上成功進行了測試

來自拉瓦爾大學和CERVO腦研究中心的一個研究小組已經證明了小鼠體內治療肌萎縮側索硬化症（ALS）主要表現的新療法的療效。研究人員開發了一種抗體，可以減少ALS小鼠大腦中TDP-43蛋白聚集體的數量，從而顯著改善其認知和運動表現。這一突破的細節最近發表在臨床研究雜誌上。

「ALS的特點是控制肌肉活動的神經元變性，」拉瓦爾大學醫學院首席研究員兼教授Jean-Pierre Julien解釋道。「它導致手臂和腿部逐漸減弱，隨後癱瘓，並在兩到五年後出現導致死亡的呼吸系統問題。這種疾病沒有治療方法，影響了1000名成年人中的1名。」

Julien博士及其團隊在之前的研究中已經證明TDP-43蛋白在ALS患者的脊髓中過度表達。這種過度表達導致神經細胞中TDP-43聚集體的形成和誇大的炎症反應，增加了神經元的脆弱性。

在他們最近的研究中，Julien教授和他的同事們製作了一種針對TDP-43蛋白的抗體。他們將編碼該抗體的遺傳物質插入病毒中，然後將其注射到產生TDP-43聚集體的小鼠的神經系統中。「我們後來發現這種蛋白質的聚集體數量有所減少，」朱利安教授解釋道。「我們還發現免疫反應減少，小鼠的認知和運動表現也有顯著改善。」

這一突破為ALS和涉及TDP-43聚集體的額顳葉痴呆的免疫療法的開發鋪平了道路。「我們現在正在努力開發一種不需要使用病毒的方法，」Julien教授補充說。「初步結果表明，將TDP-43抗體直接注入腦脊液可有效減少神經細胞中的蛋白質聚集。」

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