昏睡病重大突破！賽諾菲/DNDi全球首個全口服藥物fexinidazole獲批，只需服藥10天！

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法國製藥巨頭賽諾菲（Sanofi）近日宣布，fexinidazole已獲剛果民主共和國（DRC）批准，用於治療布氏甘比亞錐蟲（Trypanosoma brucei gambiense）人非洲錐蟲病（human African trypanosomiasis，HAT），該病通常被稱為「昏睡病」。

此次批准，使fexinidazole在流行國家的上市鋪平了道路。賽諾菲已計劃在烏干達提交該葯的上市申請。

2018年11月16日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）發布了了推薦批准fexinidazole的積極意見。在DNDi舉行的臨床研究中，fexinidazole在6歲及以上且體重≥20公斤的兒童患者和成人患者中，針對2種階段的疾病據表現出高療效和安全性。

因此，fexinidazole可消除一貫的住院需求，並且潛在地減少腰椎穿刺次數。

昏睡病是一種致命的被忽視的熱帶疾病，由采采蠅（tsetse flies）叮咬傳播，如果不治療通常是致命的。昏睡病會引起神經精神癥狀，包括：導致睡眠模式的致衰性破壞、無法控制的攻擊性和精神病。據估計，在撒哈拉以南非洲，約有6500萬人處於危險之中。

當前治療昏睡病的方案雖然有效，但對於患者和醫療工作者——需要住院治療的後勤挑戰，尤其是對於居住在偏遠地區的人們來說是一個挑戰。

fexinidazole被批准作為一種為期10天、每天一次的藥物，用於治療布氏甘比亞錐蟲昏睡病（該病最常見的類型，見於西非和中非）。

重要的是，fexinidazole是第一種全口服藥物，既適用於疾病的早期階段，也適用於寄生蟲穿過血腦屏障導致患者出現神經精神癥狀的疾病第二階段。

因此，fexinidazole可消除患者一貫的住院需求。

fexinidazole是一種5-硝基咪唑衍生物，最初由Hoechst（賽諾菲的前身）於20世紀80年代開發，後來由於戰略原因而被廢棄。在被忽略疾病藥物研發組織（DNDi）尋找具有抗寄生蟲活性的化合物期間，該藥物於2005年與瑞士熱帶和公共衛生研究所合作確定。

2009年，DNDi與擁有fexinidazole專利的賽諾菲合作，重新啟動對該葯的研究以治療昏睡病。其中，DNDi負責臨床前、臨床和製藥開發，賽諾菲則負責藥品的工業開發、註冊、生產和銷售。

參考文獻：

Sanofi: Fexinidazole, the first all-oral treatment for sleeping sickness, approved in Democratic Republic of Congo

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