初步日程—2019細胞治療國際研討會

本文系生物谷原創編譯，歡迎分享，轉載須授權！

自2017年兩個細胞治療產品獲FDA批准上市後， 細胞治療自此走上了商業化道路。中國國家食品藥品監督管理總局也在2017年12月發布了 《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》， 為進一步規範細胞治療產品的研發，提高其安全性、有效性和質量可控性水平提供了標準，從而推動和促進我國細胞治療領域的健康發展。

細胞治療的發展雖然走上了快車道， 但是面對尚未攻克的實體瘤治療以及比較高的T細胞生產成本， 行業內同仁依然任重而道遠。相信很多人也都在矚目何時有中國的細胞治療產品獲批上市。

為此， 生物谷將舉辦2019（第十屆）細胞治療國際研討會，本次會議的主題是「加快中國細胞治療產品的上市」，設置主會場、基因編輯與細胞治療專場、CAR-T與幹細胞臨床研究專場、細胞治療生產製造工藝專場和細胞治療產品註冊與臨床申報專場。 會議將繼續以轉化醫學為切入點，以基礎研究與臨床應用相結合，邀請國內外頂尖的細胞治療基礎研究和臨床專家，瞄準細胞治療研究的最新研究動態和進展， 圍繞上市從細胞治療的臨床監管、治療規範、細胞治療安全性，新型細胞治療技術、實體瘤治療、腫瘤免疫檢查點抑製劑、間充質幹細胞臨床應用、幹細胞移植治療、基因編輯與細胞治療、細胞治療生產製造工藝等熱門議題進行討論。

會議議題：

主會場：加快中國細胞治療產品的上市

- 全球細胞治療政策與分析

- 細胞治療產品監管與審批

- 細胞治療產業未來發展趨勢

- 細胞治療產品質量控制

- 圓桌討論：如何加快中國細胞治療產品的上市？

分論壇一：基因編輯與細胞治療

- 基因編輯與通用CAR-T

- 非病毒載體的基因治療

- 罕見病的基因治療

- 新型基因編輯技術

- 基因及細胞治療的定價策略

- 基因及細胞治療的倫理問題

分論壇二：細胞治療臨床研究

- CAR-T治療血液腫瘤臨床進展

- CAR-T治療實體瘤進展: 如何克服TME

- CAR-T聯合其他免疫治療

- 幹細胞臨床試驗進展

- 細胞治療產品的安全性與風險管理

分論壇三：細胞治療生產製造工藝

- CAR-T自動化設備及生產工藝

- GMP級的病毒載體製備

- 細胞治療工藝中的質量源於設計

- 細胞冷鏈運輸的全流程數字化管理

- 基因及細胞治療CDMO

分論壇四：細胞治療產品註冊與申報

- 實施按「藥品」監管後的細胞治療產品註冊與申報要求

- 臨床試驗數據的完整性與合規

- 如何使用境外臨床數據

- 對細胞治療產品的工藝穩定性的考量

- CAR-T美國註冊臨床申報的藥學技術要求

分論壇五：細胞治療創新技術

- 基於γδ T細胞開發的細胞療法

- 基於巨噬細胞的CARMA技術

- 可以治療免疫疾病的CAR-Treg

- 基於溶瘤病毒的細胞療法

- CAR-NK與CAR19-iNKT

初步日程：

嘉賓摘要分享：

以下是嘉賓的摘要：

孫潔

浙江大學醫學院

浙江大學血液學研究所

浙江大學醫學院基礎醫學系研究員，博士生導師。2004年本科畢業於香港大學，2011年博士畢業於美國伊利諾伊大學香檳厄巴納分校。先後任美國伊利諾伊香檳厄巴納分校貝克曼博士後研究員和美國紀念斯隆凱特琳癌症中心博士後。發現只有一個ITAM的CAR通過平衡效應和記憶程序將T細胞指向不同的命運並能增強CAR的療效；發明了同時具有感測和執行能力的智能分子機器並成功重編程巨噬細胞使其有效得吞噬癌細胞；開發了多種可以用於活細胞影像的生物感測器；發現了 Shp2 分子在細胞外和細胞內的可調控的分子內結構域的互相作用。在Nature Medicine、Nature Communications、eLife, Biomaterials，PNAS，Current Biology等期刊發表論文。在美工作期間，先後獲得Beckman Postdoctoral Fellowship以及Edythe Griffinger Fellowship。研究方向為CAR-T細胞殺死癌細胞，自我增殖及細胞耗竭的生物化學與生物力學分子機制；開發可感應並干預CAR-T細胞信號傳導的新型生物感測器與智能分子機器；優化CAR-T細胞療法及探索新的細胞癌症免疫療法。

演講題目：校準CAR的活化潛能可以調節T細胞命運和治療效力

演講摘要：嵌合抗原受體（CAR）T細胞是用基因工程來改造免疫細胞，旨在對抗癌症。在治療患有致命性白血病和淋巴瘤的病人方面表現出了巨大的希望。儘管取得了早期的成功，科學家們仍在努力提高這些強大的癌症殺手的安全性和有效性。現有的CAR設計都具有共同的結構：細胞外部的類似於抗體的區域和T細胞受體的胞內區域。在這個基本結構上，可以加入不同的共刺激分子製造第二代CAR。目前的CAR設計帶有三個ITAM， 我們發現，通過改變ITAM的數量，我們可以延長CAR T細胞的壽命，同時不會影響它們的腫瘤殺傷能力。比較不同ITAM的CAR-T細胞分化和功能表型的結果表明保留單個ITAM序列的CAR-T細胞可以保持更高比例的Memory亞群，又具有更少比例的耗竭細胞。

戴毅

北京協和醫院神經科

嘉賓簡介：

醫學博士 北京協和醫院神經科 副教授、副主任醫師

主要致力於神經系統基因缺陷性疾病的診斷與治療。

2013年至2014年，作為訪問學者，在美國UNC-Wellstone Center for Muscular Dystrophy Research和Duke University Medical Center-Duke Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinic訪問學習。進行肌營養不良基因治療研究和學習遺傳性肌病的多學科協作規範化診治。

建立NRDRS-Duchenne型肌營養不良患者資料庫。目前為TREAT-NMD國際患者資料庫中國負責人。中華醫學會神經病學分會秘書、中華醫學會神經病學分會遺傳學組秘書、北京醫學會罕見病分會委員。

作為子課題負責人參加「罕見病發病機制與診療新技術研究」（中國醫學科學院醫學與健康科技創新工程）和「兒童重症遺傳病的基因編輯、幹細胞及藥物治療」（國家重點研發計劃「生殖健康及重大出生缺陷防控研究」重點專項）等課題。

在國際、國內學術期刊發表SCI、核心期刊文章多篇。

演講題目：NRDRS-DMD患者資料庫分析及DMD基因治療展望

演講摘要： 中國國家罕見病註冊登記系統(National Rare Disease Registry System of China)中協和DMD患者資料庫所收錄的最大單中心到院就診的中國DMD/BMD患者（全部基因確診）特點分析。結合本中心DMD患者iPSC庫的建立、DMD基因治療嘗試以及國際DMD基因治療臨床試驗最新動態，展望DMD基因治療的前景。

趙陽兵

美國賓夕法尼亞大學醫學院Abramson 腫瘤中心T細胞工程實驗室

嘉賓介紹：

1985年畢業於重慶第三軍醫大學軍醫系。1990年和1994年分別獲第三軍醫大學移植免疫學碩士和博士。1996年至1999年在以色列魏茨曼科學研究所免疫系做訪問學者，從事基因修飾的T細胞用於骨髓異體移植免疫耐受的研究。2000年至2002在杜克大學基因和細胞治療中心從事RNA轉染樹突狀細胞的腫瘤疫苗的研究。2003年至2009在美國國立癌症研究所外科Steven Rosenberg 實驗室研發了用於臨床實驗的NY-ESO-1 TCR，Her2, CD19和 VEGFR CAR 等技術。2009年加入Carl June團隊，任美國賓西法尼亞大學病理實驗室副教授， 賓西法尼亞大學細胞免疫治療中心T細胞工程實驗室主任。將多項CAR-T，TCR-T的研發成果及CRISPR技術轉化為臨床研究治療胰腺癌，乳腺癌，白血病及神經母細胞瘤等多種腫瘤。

演講題目：Development of T Cell Technologies to Meet Future CART Product Commercialization

演講摘要：

CAR-T 過繼性免疫細胞治療白血病和淋巴瘤已進入商業化進程。然而，不論是血液系統腫瘤，還是實體腫瘤，不但需在治療的安全性和有效性上做進一步的改進，而且由於細胞產品的生產流程繁瑣和生產成本高昂，使得過繼性免疫細胞治療的推廣，普及及產業化受到了嚴重的制約。因此，CAR-T /TCR-T的研發不但要從安全和有效出發，同時應考慮如何簡化生產流程，降低生產成本。基因編輯技術及其他新技術的應用，有望使過繼性免疫細胞技術有突破性發展, 為過繼性免疫細胞技術的快速產業化打下基礎。本報告介紹了如何通過基因改造T細胞使其從安全性，有效性及易於產業化方面不斷更新換代使其有望對腫瘤過繼性免疫治療有突破性進展。

許中偉

教授/董事長，首席科學家

北京大學免疫學系/貝賽爾特生物技術有限公司

1992年開始從事胃癌的基因治療研究，北京大學第三醫院；

1994年從事LAK細胞對晚期腫瘤的臨床試驗性治療，北京大學第三醫院

1996年從事CAR-T對實體瘤的研究，日本福岡大學醫學院

2005年任Carl June 團隊CAR-T研發項目主管，美國賓夕法尼亞大學

2016年異體CAR-T「北京方案」共同創立人，北京人民醫院血液科

2017年貝賽爾特生物技術有限公司創始人，董事長，首席科學家，CAR-T臨床應用

2018年北北京大學免疫學系客座教授

2018年中國工程院院刊特邀編委

演講題目 異體CAR-T「北京方案」的應用及其它

演講摘要：

1-異體CAR-T的設計方案；

2-異體CAR-T」北京方案」的原理及臨床應用；

3-GVHD的問題與處理

4-異體CAR-T不同方案的比較

李建強

董事長兼首席科學家

河北森朗生物科技有限公司

嘉賓介紹：

先後於協和醫科大學、德國維爾茨堡獲得免疫學碩士和博士學位，長期就職於美國西雅圖福瑞德?哈金森（Fred Hutchinson）腫瘤研究中心，從事T細胞及造血幹細胞治療技術的開發和臨床轉化。

2016年6月受邀回國創辦河北森朗生物科技有限公司，擔任公司董事長兼首席科學家，與河北醫科大學第二醫院、第四醫院、燕達陸道培醫院、宣武醫院等開展CAR-T治療惡性腫瘤的臨床研究，目前研發產品已已成功應用於150多例惡性腫瘤患者的治療。

目前還擔任河北醫科大學第二醫院特聘客座教授，河北省臨床腫瘤學會轉化醫學分化副主任委員，石家莊市高層次科技創新創業人才，石家莊市政府特殊津貼專家等職位。

演講題目 複合型CAR-T技術在實體瘤治療中的應用與挑戰

演講摘要：

1.CAR-T技術基本介紹及進展。

2.聯合PD-L1 ScFv分泌的新型CAR結構具有對PD-L1陽性腫瘤細胞更顯著的殺傷效應。

3.複合型CAR-T治療實體瘤的理論形成與實踐進展。

4.複合型CAR-T治療實體瘤的展望與面臨挑戰。

大會聯繫人：

何春幸

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