2019年Mayzent（siponimod）片劑獲FDA批准，用於治療成人複發型多發性硬化症（MS），包括臨床孤立綜合征（CIS），複發緩解型MS（RRMS）和活動性繼發進展型MS（SPMS）。Mayzent是首款獲FDA批准的能有效緩解繼發進展型多發性硬化症（SPMS）的藥物。

「美女病」的由來

什麼是多發性硬化症？國內首部《罕見病診療指南（2019年版）》這樣定義，稱多發性硬化症是一種免疫介導的中樞神經系統慢性炎性脫髓鞘性疾病。MS病變部位多發，大腦、腦幹、小腦、脊髓可同時或相繼受累，而且累及部位較廣泛，反覆發作後可最終致殘，甚至致死。

圖片來源：圖蟲創意

據美國國家多發性硬化協會統計，全世界有超過230萬人患有此病。目前我國缺乏MS大規模流行病學資料，預計有超過3萬名MS患者。MS平均發病年齡為30歲，女性患者大約是男性患者的1.4-2.3倍。因此，讓多發性硬化症有了一個別名——「美女病」。

早期癥狀多樣 確診難

多發性硬化症作為一種罕見病，大眾甚至很多醫生對其認知程度普遍偏低。由於不同患者癥狀表現多樣（表1），所以在臨床上經常會出現延誤診斷。

表1 多發性硬化症常見的臨床表現

製圖：健康界

目前，我國推薦使用2017 年的McDonald 診斷標準對MS進行診斷（表2，表3）。

表2 2017 年 McDonald 多發性硬化診斷標準（複發緩解型多發性硬化）

註：如果患者滿足 2017 年 McDonald 標準，並且臨床表現沒有更好的解釋，則診斷為多發性硬化；如有因臨床孤立綜合征懷疑為多發性硬化，但並不完全滿足 2017年 McDonald 標準，則診斷為可能的多發性硬化；如果評估中出現了另一個可以更好解釋臨床表現的診斷，則診斷不是多發性硬化。*MRI 空間多發證據：2 個或以上典型部位（側腦室周圍、皮層或近皮層、幕下和脊髓）有一個或以上 T2病灶。#MRI 時間多發證據：任何時間 MRI 上同時存在強化和不強化病灶或與基線 MRI 相比，出現新發 T2 或強化病灶

表3 2017 年 McDonald 多發性硬化診斷標準（原發進展型多發性硬化）

早期干預的重要性

「如果把神經纖維比喻是一根電線，那麼外面的神經髓鞘就是絕緣層，多發性硬化累及的部分就是這個包在外面的絕緣層，一旦發生了損壞，那麼整個大腦的正常工作都會受到嚴重的影響。這個絕緣層越早修復，對大腦的損傷就越少。」復旦大學附屬華山醫院神經內科全超曾在接收媒體採訪時形象地解釋了MS早期干預的重要性。早期干預能有效緩解急性發作的癥狀，並能減緩疾病的進展。

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期待更多新葯上市 讓更多MS患者獲益

2018年5月，多發性硬化被納入中國《第一批罕見病目錄》。同年7月25日，國家藥品監督管理局批准奧巴捷 （特立氟胺片）在中國上市，這是目前在中國獲批的治療多發性硬化的首款口服型疾病修正治療藥物。

在全球範圍內，已有越來越多的藥物被批准用於MS的臨床治療，包括干擾素、新型口服治療藥物、單克隆抗體等，大大改善了預後。而我國治療MS藥品種類與國際領域差距太大，目前幾乎處於空白。有限的藥物選擇和沉重的治療負擔依然是國內多發性硬化治療面臨的兩大難題。

「多發性硬化症可對一個人的生活產生嚴重的影響，」FDA藥物評估和研究中心神經病學產品部主任Billy Dunn博士在Mayzent獲批發布會上說，我們致力於繼續與那些為多發性硬化患者開發其他治療方案的公司合作。

期待更多的新葯上市，為廣大MS患者帶來福音。

附：MS的診療流程

參考文獻：

1.罕見病診療指南（2019年版）

2.FDA approves new oral drug to treat multiple sclerosis.https://www.fda.gov/

NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm634469.htm

3.What are the early signs of MS? https://www.medicalnewstoday.com/articles/323130.php

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