縱觀幹細胞臨床轉化：中國與發達國家的差距及解決方案

前言

幹細胞是一類能夠無限增殖並保持多向分化潛能的細胞，是形成機體內各組織器官的原始細胞。根據幹細胞所處的發育階段，可分為胚胎幹細胞（embryonic stem cell，ESC）和成體幹細胞（adult stem cell，ASC）。近年來，在眼科疾病、糖尿病、關節軟骨修復及神經退行性疾病等領域，幹細胞基礎研究和臨床試驗發展迅速，多款幹細胞治療產品也相繼問世。預計在未來20年內，幹細胞醫療市場的全球規模將迅速增長，預計幹細胞年全球市場規模將於2020年前後達到4000億美元[1]。

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幹細胞治療現狀

由於成體幹細胞免疫源性低，在應用時避免了移植排斥反應以及長期使用免疫抑製劑對患者的傷害。相比於胚胎幹細胞和誘導多能幹細胞，成體幹細胞不易形成畸胎瘤，且不存在倫理問題，因而目前上市的幹細胞治療產品的來源均為成體幹細胞。來源於胚胎幹細胞的治療產品均處於臨床試驗階段，其適應症集中於眼科疾病。

目前全球範圍內已批准多款成體幹細胞產品上市，如2011年7月，韓國食品藥品管理局批准FCB-Pharmicell公司開發的心臟病治療藥物Hearticellgram-AMI。2015年2月，義大利凱西製藥公司的幹細胞治療產品Holoclar獲得歐盟委員批准，用於治療成人中度至重度角膜緣幹細胞缺乏症[2]。

幹細胞治療面臨的挑戰

從技術上講，幹細胞來源、數量、移植途徑等因素使臨床應用結果的評估無法完全客觀統一，同時成體幹細胞體外長期培養可能會導致細胞衰老，產生遺傳變異，其分化能力也受年齡限制。從倫理上講，關於胚胎幹細胞的倫理爭議從未停止過。

中國與發達國家的差距

以美國為例，其在幹細胞研究領域依然保持著全球領先地位，在美國的監管體系中，FDA負責保證幹細胞產品的安全性和有效性，生物製品評估與研究中心（CBER）負責幹細胞臨床試驗、生產及銷售等環節，可見其監管主體分工明確，責任明確。此外歐盟、日本和韓國也在幹細胞臨床及產業化方面走在前列。

我國也在幹細胞臨床監管領域推行了諸多政策，在2015年，國家衛生和計劃生育委員會與食品藥品監管總局制定了《幹細胞臨床研究管理辦法(試行)》及相關技術指南，對幹細胞製劑及臨床研究過程作了詳細的規範，同時指出不再按照第三類醫療技術對幹細胞治療產品進行管理[3]。但是與發達國家相比，我國尚未明確監管機構在幹細胞臨床試驗研究備案受理過程中的具體分工和監管許可權，同時幹細胞監管文件均無法律層面的強制性要求，且無詳細細則。

促進幹細胞產業發展的政策建議

?加強幹細胞技術管理國際交流合作

應與國際接軌，加強對國外標準、技術法規和政策制定的跟蹤研究；

?建立統一質量檢驗標準

建立規範的質量檢驗標準有利於提高我國幹細胞產業的可信度和安全性；

?明確監管機構具體責任

明確監管機構的具體監管分工，有利於消除監管區空白。

總 結

近年來，我國幹細胞研究在世界範圍內取得了多項突破，我國迄今已有4批35個幹細胞臨床研究項目經國家衛健委和葯監局備案。近期，中國科學院幹細胞與再生醫學創新研究院啟動了幹細胞治療視網膜色素變性、卵巢功能不全及中重度宮腔粘連的3個項目。這些成果均標誌著我國正在幹細胞治療領域大步向前，相信隨著我國監管體系的日漸成熟、技術領域的不斷突破，幹細胞治療的春天不久將會到來。由生物谷和上海市東方醫院（同濟大學附屬東方醫院）聯合主辦的2019(第十屆)細胞治療國際研討會暨上海市繼續醫學教育-幹細胞庫的資源應用與產業化規範將於2019月5月17至19日在上海召開。本次會議以"加快中國細胞治療產品的上市"為主題，重點聚焦細胞治療監管政策、實體瘤治療、細胞治療臨床研究、細胞治療生產製造工藝，幹細胞製備與質控規範、安全與風險管控等主題。參加繼續教育考核通過者可授予上海市Ⅰ類繼續教育學分10 分。

會議日程：

會議聯繫人：

何老師

參考文獻

[1]姜天嬌, and孫金海. "國外幹細胞產品監管現狀及對我國的啟示."中國社會醫學雜誌33.2 (2016): 117-120.

[2] Ilic, Dusko, and Caroline Ogilvie. "Concise review: Human embryonic stem cells—what have we done? What are we doing? Where are we going?." Stem Cells 35.1 (2017): 17-25.

[3]柯敏霞, et al. "幹細胞模型研究進展及商業化應用的現狀."中國組織工程研究22.5 (2018): 766-773.

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