科學家利用艾滋病毒治療致命的兒童疾病

新聞 04-23

任何人找到治療人類免疫缺陷病毒（HIV）的方法，都應獲得諾貝爾醫學生理獎。原因很清楚。艾滋病毒是已知的最聰明的病毒之一。30多年來，它一直在逃避治療，僅僅是因為它非常聰明，所以它需要一個非常聰明的人來戰勝它。

雖然基因簡單，但艾滋病毒表現出非常複雜的行為。它是入侵和逃避的大師。儘管這種病毒的「遺傳大腦」相對較小，但它能夠逃避複雜的免疫系統檢測機制。它還可以抵抗更為複雜的人類細胞的攻擊，伸入細胞的細胞核，用它自己的病毒DNA取代人類基因組。通過直接攻擊免疫系統，HIV會削弱整個身體。在接管入侵的細胞後，智能艾滋病毒在多個細胞之間轉移。對艾滋病毒進行了大量的研究，但關於這種持續面對人類攻擊的令人難以置信的適應性病毒，還有更多的研究尚待了解。

當然，科學家們並沒有放棄戰勝這種智能病毒的努力，雖然還沒有找到治癒方法，但治癒研究仍然很有希望，因為科學家們繼續致力於功能性治療和消毒治療。儘管搜索還在繼續，但在尋找治癒方法的道路上對人類免疫系統的重大發現仍然是最重要的。改善治療、預防和認識工具的努力繼續對許多人的生活產生積極影響。

研究

最近，田納西州孟菲斯市聖裘德兒童研究醫院的醫生報告說，他們是如何「利用」艾滋病毒「治療」具有罕見免疫系統異常的兒童的，這是應用艾滋病毒研究最為深刻的結果之一。這些孩子出生時都患有嚴重的聯合免疫缺陷（scid）——通常被稱為泡狀男孩病，這使他們的身體不可能產生白血球，他們在嬰兒時期就有死亡的危險。10名受影響的兒童接受了實驗性基因治療，其中8名兒童第一次產生了重要的白細胞。科學家們「編輯」了DNA來修復導致基因疾病的缺陷，並用艾滋病毒將「治癒」的基因輸送到兒童體內。用來修復兒童缺陷DNA的基因被改變後，用受損的HIV病毒導入人體。

致力於該項目的專家說，這一突破對於患有這種罕見且危及生命的疾病的兒童來說是第一次，而且只有時間才能證明這是一種永久性的治療方法。

據《每日郵報》報道，每一位患者都患有X連鎖的嚴重聯合免疫缺陷症（scid-x1），這是一種從出生起就存在的疾病，它會使兒童的免疫系統停止工作。這種疾病被稱為「泡狀男孩病」，因為患者必須被隔離在隔離罐中，以避免感冒等常見感染，因為感冒可能會殺死他們。雖然據說這種療法已經治癒了病人，但科學家之一埃韋琳娜·馬卡茲博士指出，只有時間才能判斷這種療法是否是永久性的。「這些患者現在是幼兒，他們對疫苗接種有反應，並且擁有免疫系統，使他們在探索世界和正常生活時所需的所有免疫細胞免受感染。這是對scid-x1患者的第一次治療，「沒有治療，患有泡狀男孩病的兒童通常在一兩歲時死亡，因為他們的身體無法抵禦最簡單的感染。

根據英國Bubble基金會的說法，泡沫男孩病是由IL2RG基因的缺陷引起的。「這意味著患者生來就沒有免疫系統，無法抵禦感染，因此普通感冒可能致命。「大約每20萬個嬰兒中就有一個會發生這種情況，而且通常會影響到男孩。保護這些孩子不受感染的唯一方法就是在一個高科技無菌室的泡泡里照顧他們。如果他們進行骨髓移植，他們可以存活下來，給他們一個新的免疫系統，但是這可能需要兩年時間，而且並非所有患者都成功。」

如果移植不能提高患者的免疫力，他們的器官可能會受到不可逆轉的損害，從而危及生命。許多患有此病的兒童在生命的最初幾年中死亡。

1971年出生於德克薩斯州的大衛·維特將這種情況公諸於眾。大衛本來只能通過骨髓移植來治癒，但他剛12歲時就死了。他一生都生活在一個大水箱里的受保護環境中，或者頭上戴著一個塑料泡以防止細菌進入，但他於1984年死於癌症。

他的淋巴瘤後來被發現是由愛潑斯坦-巴爾病毒引起的，愛潑斯坦-巴爾病毒是最常見的人類病毒之一，也是免疫系統通常控制的病毒。經過新的治療，結合化療幫助編輯後的DNA在患者體內繁殖一次，大多數患者能夠在一個月內出院。

目前，田納西和舊金山UCSF貝尼奧夫兒童醫院對10名兒童進行了治療。8名患者的研究結果發表在《新英格蘭醫學雜誌》上，並顯示他們現在都有了有效的免疫系統。這種療法意味著他們的身體可以第一次創造出他們自己重要的白細胞，即T細胞、B細胞和自然殺傷細胞。它是由科學家們發明的，這種基因需要在實驗室中修復病人的DNA，然後將其注射到被削弱的艾滋病病毒體內。因為艾滋病毒可以劫持DNA並在體內傳播，這使得「治癒的」基因得以繁殖並啟動免疫系統。一旦這些基因被傳遞出去，經過修飾的HIV病毒就會在病人的血液中自我毀滅。除了一名患者外，所有患者在第一輪基因治療後的三個月內都有免疫系統工作。最後一名患者需要第二輪基因治療才能成功。

研究人員Mort Cowan博士說：「雖然需要更長的隨訪來評估治療的後期效果，但這些結果表明，大多數接受這種基因治療的患者會產生完全持久的免疫反應，而不會產生副作用。」本月晚些時候滿一歲的奧馬里奧·喬丹在12月接受了這種治療。

他的母親克里斯汀·辛普森說：「很長一段時間，我們都不知道他出了什麼問題。他只是不斷得這些感染。她說得知他患有坐骨神經病，讓人心碎……我不知道會發生什麼事。多虧了治療，奧馬里奧恩現在有了一個正常的免疫系統。他就像一個正常健康的嬰兒，」

辛普森女士說。「我覺得這太神奇了。」

文章來源

Scientists use incurable HIV to 『cure』 deadly childhood disease