蘇大強患的這種病，藥物研發失敗率99.6％，新策略能成功嗎？
「今天是幾號？」
「我家在哪兒？」
「我是誰？」
……
是不是蘇大強附體？是的！
對阿爾茨海默症患者來說，以上這些看似簡單的問題，每個都會造成很大困擾。
隨著全世界老年人口的急劇增多，阿爾茨海默症患病人數大量攀升，遍及世界各個角落。
儘管科學家們已經發現了該病的致病原理，但距離找出其治癒藥物還有很長的路要走。
近日，一項有關阿爾茲海默症治療策略的新探索見刊於美國《細胞-通訊》雜誌。
來自德國神經退行性疾病中心和德累斯頓工業大學的研究人員發現，從誘導腦細胞再生的角度入手，或許可以找到治療阿爾茨海默症的新方法。
這項研究的靈感來源於斑馬魚腦細胞超強的再生能力。當斑馬魚腦細胞因疾病受損，它們會從祖源細胞中再生，修復損傷。
研究人員仔細描述了這些祖源細胞，並確定他們是由不同的8個亞群組成的，隨後，他們又繼續縮小範圍，鎖定了幾個有效亞群。
斑馬魚與人類基因有很高的相似性，人類70%的蛋白質編碼基因與斑馬魚中發現的基因相關。
研究人員認為，若能找到斑馬魚祖源細胞增殖能力的分子基礎，將有助於鑒定新的候選靶分子，為治療阿爾茲海默症提供新策略。
現有的研究表明，大腦中有毒蛋白沉積致神經細胞死亡是阿爾茲海默症患者神經系統退行的主要原因。
「大多數阿爾茨海默症的研究都試圖阻止神經元細胞死亡，而我們則是要找到誘導受損神經元細胞再生的方法。」該論文第一作者、德累斯頓工業大學再生療法中心研究員卡恩·克孜爾說。
這項任務看似簡單，實則極具挑戰性。
與斑馬魚超強的細胞再生能力不同，人腦的再生特性相當局限，成年人大腦中的神經幹細胞僅存在於兩個受限區域，且僅產生少量神經元。
考慮到斑馬魚和哺乳動物在進化中的相關性，克孜爾說，「我們認為哺乳動物也具有潛在的細胞再生能力，通過對斑馬魚細胞再生的探究，可以更好地了解如何誘導小鼠和人類的細胞再生。」
此項研究中，研究人員用「單細胞測序」方式對斑馬魚腦中的細胞進行表徵，並確定了對有毒蛋白做出反應且迅速增殖的細胞群，以及引發這種反應的分子途徑。
「下一步，我們要在小鼠身上進行試驗，希望最終能找到治療阿爾茨海默症的新策略。」克孜爾說。
阿爾茨海默症被認為是21世紀最嚴重的全球健康和社會危機之一，世界第七大死因，目前還沒有治癒方法。
《2018世界阿爾茨海默症年度報告》顯示，全球約有5000萬阿爾茨海默症患者。據預測，到2030年，患病人數將增至8200萬。
自1998年起，全球已有百餘次嘗試開發治療該疾病的有效藥物，但上市者寥寥。從2002年到2012年，研究阿爾茨海默症的藥物研製失敗率高達99.6%。
有藥物研究團隊認為，失敗率過高的原因是絕大多數治療方法都集中在澱粉樣蛋白沉積這個單一方向。
此次從不同的切入點探討阿爾茨海默症治療策略是否會有所突破，我們拭目以待。
TAG:雲醫惠葯 |