新葯可減少亨廷頓病患者毒性蛋白

亨廷頓病是一種致命遺傳性神經疾病。5 月 6 日，一種有望治療亨廷頓病的藥物試驗數據發表在《新英格蘭醫學雜誌》上，該藥物可阻斷導致亨廷頓患者腦損傷的蛋白質突變。

研究結果最初於 2017 年 12 月發表，同期社論稱該試驗為開創性突破。新發表的論文稱，這種名為 HTTRx 的合成短鏈 DNA 藥物可以阻止變異亨廷頓蛋白的產生。參與試驗的 46 名受試者均無嚴重不良事件報告，表明該藥物對人體是安全的。

論文還提供了試驗背後令人興奮的細節：HTTRx 降低了腦脊液中變異亨廷頓蛋白的水平，可逆轉小白鼠亨廷頓病式的運動和認知癥狀。患者腦脊液中突變蛋白的減少呈劑量依賴性：在一定劑量範圍內，劑量越大，突變蛋白減少越多。

然而，作者報告說，對接受不同劑量治療的 5 組患者的數據加以考慮，該疾病的癥狀總體上沒有變化，而且 「在接受安慰劑治療的患者和接受 HTTRx 治療的患者之間，無論劑量水平如何，都沒有發現有意義的區別」。

現在，所有的目光都集中在一項關鍵的臨床試驗上，該試驗旨在招募 660 名亨廷頓病患者。第一例患者於 1 月登記，最後一例患者數據預計將於 2022 年 3 月收集。這項研究有足夠的規模和時間，足以讓科學家測量該藥物對亨廷頓病的影響，同時表明這種藥物是否減緩或停止亨廷頓病的發展。（徐紹亮）

相關論文信息: DOI: 10.1056/NEJMoa1900907

（來源：中國科學報）

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