美研製"心臟病預防針":用基因編輯技術3年內人體實驗

　　一家美國初創公司正在研發「心臟病預防針」，欲通過基因編輯療法降低心臟病的發病率，預計在3年內開啟人體實驗。近日，其基因編輯計劃得到谷歌母公司Alphabet風險投資基金的支持，完成了5850萬美元的A輪融資。

　　這家新興生物技術公司名為Verve Therapeutics，由美國麻省總醫院基因組醫學中心主任、前哈佛醫學院心臟病專家Sekar Kathiresan創立。

　　人體內的膽固醇含量與心臟病的發病率相關，隨著年齡的增長，膽固醇可能會堵塞血管並最終導致心臟病發作。據《衛報》報道，Verve Therapeutics準備運用CRISPR-Cas9基因編輯技術，轉變肝臟中參與制造低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的PCSK9基因。該公司的首席科學顧問、賓夕法尼亞大學的遺傳學家克朗·穆蘇努魯（Kiran Musunru）曾使用CRISPR-Cas9修飾小鼠的PCSK9基因，成功地將小鼠的膽固醇降低了35%至40%。

　　Verve Therapeutics強調稱其只開發編輯體細胞的治療方法，這種基因編輯不會傳遞給後代。

　　2014年，《科技日報》曾報道克朗·穆蘇努魯及其同事的PCSK9基因編輯研究。兩人當時發表在美國心臟協會雜誌《循環研究》發表的研究顯示，通過基因組剪輯技術轉變PCSK9肝臟基因的功能，可以降低心臟病發作風險。他們的動物實驗表明，只需打一針就能永久降低小鼠體內膽固醇水平，使心臟病發作風險降低40%到90%。

　　當時，克朗·穆蘇努魯表示，「這一方法來治療心臟病，從實驗室到人類臨床試驗，可能還要10年左右」。

　　研發心臟病基因編輯療法的初衷是改變心臟病的治療範式。

　　Sekar Kathiresan對路透社表示，大多數心臟病患者需要每天服藥，但現有的心臟藥物存在價格高、副作用大等缺點。基因編輯療法可以將心臟病的治療範式從每日吃藥、每月注射藥物轉變成「一勞永逸」方式。即通過一次性基因治療就可以永久性地防止心臟病發作。

　　據《衛報》報道，該公司預計在三年內開展人體實驗，對患有罕見遺傳疾病的心臟病易發群體進行治療。如果治療效果安全有效，將推廣至更多人群。Kathiresan表示，該基因編輯療法可以用於那些曾經歷心臟病發作且希望避免再度發作的成年人。

　　近日，Verve Therapeutics獲得由谷歌母公司Alphabet旗下風險投資基金領投的5850萬美元A輪融資。據悉，這筆資金將用來開展早期動物實驗。

　　除Alphabet的風險資本部門外，Verve Therapeutics的A輪投資方還有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。

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