新阿爾茲海默症藥物通過第一階段人體測試

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2019年5月10日，德國Jülich研究中心和杜塞爾多夫大學的研究團隊開發的阿爾茲海默癥候選藥物PRI-002成功通過了健康志願者臨床研究的第一階段。在為期四周的日常使用中，該藥物被證明是安全的，可以在人體內使用。

該研究團隊此前曾證明，PRI-002可以顯著降低老年小鼠的癥狀和體征，這些小鼠是植入突變人類基因而患上阿爾茲海默症樣疾病的。該臨床前研究於2018年發表在《Molecular Neurobiology》上。

通過這一階段的人體試驗意味著這種候選藥物現在可以進入第二階段的臨床試驗了，目的是評估其在人類阿爾茲海默症患者中的有效性。

Jülich研究中心結構生物化學研究所和杜塞爾多夫大學物理生物學研究所所長Dieter Willbold博士說：「我們接下來的目標是驗證這種藥物在患者身上的有效性。」

他和同事們計劃通過Priavoid公司進行下一階段臨床試驗。Priavoid是一家私人公司，由Willbold博士和其他研究人員在2017年組建，目的是研發治療嚴重神經系統疾病的藥物。

很多治療阿爾茲海默症的候選藥物在臨床前研究中顯示出很大潛力，但都未能通過確認有效性和安全性的人體試驗。患者的記憶力和思維能力並沒有得到改善。

Willbold教授說，造成這一現象的可能原因是，那些研究或使用酶來減少前體蛋白質中β-澱粉樣蛋白單體的形成，或使用抗體來使免疫系統攻擊β-澱粉樣蛋白。

PRI-002的工作方式則不同。它使β-澱粉樣蛋白寡聚體分解成無毒單體，通過這種方式可以直接靶向寡聚體，而不需要免疫系統參與。

PRI-002的另一個優勢在於，它屬於一類叫做D肽的新葯。這些化合物是其天然存在等同物的副本，這一特徵使身體很難清除它們。

這些特徵可以使PRI-002更好地進入大腦，並在身體將其清除之前完成任務。這還意味著，該藥物足夠穩定，可以通過口服藥物（藥片或膠囊）的方式給葯，這對於老年人來說更加容易。

PRI-002的第一階段臨床試驗完成了單次給藥劑量(SAD)和多次給藥劑量(MAD)的兩個階段。2018年7月結束的SAD階段證實單次給藥劑量對人體是安全且耐受性良好的。

研究人員們報告稱，MAD階段於2019年4月結束。

他們指出，每日口服320毫克PRI-002顯示了「極好的安全性、耐受性和葯代動力學特徵」。

與Willbold教授共同工作的科學家Janine Kutzsche博士說，在臨床前研究中，研究團隊證實在使用PRI-002治療後，具有阿爾茲海默症樣癥狀小鼠的認知能力顯著改善。這些改善效果非常明顯，以至於研究人員們無法區分接受治療後的患病小鼠和健康小鼠的記憶能力。

Willbold教授說：「很明顯，在非預防性條件下，即使是非常衰老的小鼠在服用藥物後都顯示出記憶和認知能力的改善。」

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