FDA監管科學發展簡史

監管科學（Regulatory Science）概念；美國FDA如何監督管理幹細胞的臨床研究和應用；幹細胞臨床應用研究的主要挑戰；為什麼幹細胞臨床應用要按藥品來管理；成功的幹細胞臨床應用啟示未來的研究方向。

近年來，隨著科學技術的迅猛發展，醫療新技術、新產品不斷湧現，特別是以幹細胞為代表的醫療新技術蓬勃發展，為了釋放這些創新成果的轉化潛能，迫切需要建立一套健全的監管體系，使其不僅能確保醫療產品的安全性和有效性還能保障公共健康，激發醫療企業在治療方法和干預措施上的研發創新活力。

監管科學「雛形」形成時期是1969年至20世紀80年代末。美國的物理科學家Alvin Weinberg為該學科的形成發揮了重要作用。首次提出「Regulatory Science」監管科學這個概念並進行學科構建的是哈佛大學從事科學技術研究的Jasanoff教授。1985年春，Moghissi在弗吉尼亞州建立了監管科學研究院，該研究院為研究科學與監管關係的非盈利組織，對監管科學發展歷程做了深入研究與全面闡述，日後為美國食品藥品監督管理局（以下簡稱FDA）所接受。

從2004年開始，FDA就以「關鍵路徑報告」 (Critical Path Report)的形式進行倡議，使醫用產品的研發、審評及生產過程轉換成一種更加科學的方式。2010年，FDA首次用「公共衛生的高級監管科學(Advancing Regulatory Sciencefor Public Health)」的報告形式，提出了監管科學的基本架構。2011年8月，FDA提出了2011-2015年的近期優先規劃內容，其目的是建立新工具、新標準及新方法以評價FDA所管控產品的安全、功效、質量及性能，保證公共健康需要並為今後面臨的挑戰和機遇做好充分準備。

FDA的官方監管科學的定義：即採用一種新工具、新標準和新方法來評價新興醫療產品的有效、安全、質量和性能以在風險收益評估中可以做出科學合理的決策，以滿足國家公共衛生、醫療保健、經濟發展需要的一門學科。

以嚴格的科學研究和支持數據為基礎，應用先進工具和有效方法來確保藥品和醫療器械的安全性和有效性以及滿足患者的衛生需求，已然成為全球發展趨勢。然而，對於幹細胞技術在臨床上的應用，FDA還沒有出台完善的監管措施，至今，FDA批准過的類似幹細胞的產品有：Prochymal、Hemacord、Multistem、Maci （https://www.sohu.com/a/190428500_166261）。這些產品的應用範圍非常局限，規定有嚴格適應證，僅適用於與造血系統或免疫系統紊亂有關的疾病。

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