生殖細胞基因治療先驅和他的兒子《Nature Medicine》撰文
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本周，美國俄勒岡州波特蘭市OHSU胚胎細胞和基因治療中心主任Shoukhrat Mitalipov博士與他17歲的兒子Paul Mitalipov在《Nature Medicine》上共同撰寫了一篇社論，為使用基因編輯工具來預防遺傳性疾病提出了理由。名譽教授Don Wolf博士也是合著者，他們反對最近關於暫停生殖系基因編輯的呼籲。
去年，在中國誕生了首個基因編輯嬰兒，這一行為遭到了科學界的廣泛譴責。他們寫道：「儘管這種即時反應是可以理解的，但包括中國在內的30多個國家已經制定了法律和法規，禁止對人類生殖系進行基因改造。但是，我們迫切要解決的問題並不是公布額外的禁令，而是如何加強世界各地現有的監管。」
雖然他認為中國的這項實驗在科學上並不成熟，且在倫理上也是不負責任的，但是Mitalipov說，生殖系基因療法在預防遺傳性疾病方面有著巨大的潛力。科學家們已經發現了一萬多個單一的基因突變，這些突變困擾著全球各地數億人，在很多情況下，這些疾病的治療選擇極其昂貴而且有限，甚至根本不存在治療方法。
這篇文章為通過體外受精(IVF)將生殖系基因治療安全地帶給患者和家庭鋪平了道路。
Mitalipov說，他在2017年發表了一項突破性的研究，修復早期人類胚胎的基因突變，隨後他被邀請撰寫一篇關於生殖系基因療法的展望。在此之後，中國發生的基因編輯嬰兒事件引發了一些生物倫理學家和其他人的強烈反對，他們呼籲暫停可由後代遺傳的治療方法。
他說：「大多數要求禁令的人實際上並不是從事人類生殖系基因治療或生殖醫學領域的專家。」
Paul Mitalipov是Aloha高中的一名高中生，去年夏天，他一直在父親的實驗室中當志願者。Paul聽到了很多關於他父親研究的事情。2017年，在全世界鋪天蓋地地宣傳他父親的基因修複發現後，生殖細胞基因療法的話題也走進了課堂，包括他的大學生物學預修課。
他說：「我們在課堂上討論過我的父親，有些人會對我說，你們的姓氏一樣。」
Shoukhrat招募他的兒子幫助處理文章中的圖表元素和參考文獻，還對部分文字進行了改寫。
Paul說：「我幫助對文章中的某些章節進行了改寫，以確保科學術語不會對普通人的閱讀和理解造成困難。對於非科學家來說，了解生殖系基因編輯的位置及其可能的發展方向非常重要。」
現在，他成為一名在知名科學期刊上發表過論文且為數不多的高中生。在某種意義上，他其實已經跟隨了他姐姐Danielle Nargiz Mitalipov的步伐。Danielle Nargiz今年20歲，她2014和2015年在父親的實驗室中志願工作時共同參與了兩篇論文的撰寫。Danielle已經進入斯坦福大學學習，她主修哲學，並且在演講和辯論領域非常活躍。畢業後，Paul Mitalipov將和姐姐一樣進入斯坦福學習。
Shoukhrat似乎和他的妻子Gulinur已經將他們家庭的一個特徵傳遞了下去，即對科學的興趣和熱情。Shoukhrat博士說：「也許Paul也會進入這一領域。」
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