前瞻基因產業全球周報第24期：俄科學家「發預告」，欲造第二批基因編輯嬰兒

基因(遺傳因子)是遺傳的物質基礎，是DNA或RNA分子上具有遺傳信息的特定核苷酸序列。基因技術的應用領域包括基因檢測、基因編輯、基因診斷、基因治療和基因克隆等方面。

在上周的周報中提到，「超級細菌」是當前全球公共衛生領域面臨的一個大敵，因為即便目前最強的抗生素治療手段，都可能完敗於超級細菌的抗藥性。但近日，外媒報道了一件令美國醫護人員感到頗為遺憾的事情 —— 他們首次在該國一名患者留存的樣本中，檢出了對「終極抗生素」有抗性的超級細菌基因 —— mcr-3.1 。

最近基因產業還有哪些大事發生呢?那麼就來跟著前瞻經濟學人一起看看吧。

俄科學家欲造基因編輯嬰兒

據《Nature》報道，日前俄羅斯分子生物學家Denis Rebrikov宣布，他將進行基因編輯嬰兒試驗，如果獲得批准的話，年底之前就開始這項計劃。如果計劃得以實施，他將成為全球公開的第二名進行這一試驗的人。

Rebrikov是俄羅斯最大的生育診所——Kulakov國立婦產科和圍產兒醫學研究中心基因組編輯實驗室的負責人，也是俄羅斯國立皮羅戈夫醫科大學副校長，他表示自己感到迫切需要幫助感染艾滋病毒的婦女，並且對比此前賀建奎的實驗，他的技術將帶來更大的好處、更少的風險、更符合道德規範、更能為公眾所接受。

Rebrikov的編輯目標與賀建奎一樣，同為CCR5基因。不過，賀建奎修改的是父親攜帶艾滋病毒的胚胎中的CCR5基因，許多遺傳學家表示，這種基因編輯幾乎沒有臨床益處，因為父親將艾滋病毒傳給子女的風險很小。Rebrikov的計劃是將被刪除CCR5基因的胚胎植入HIV陽性的女性體內，以降低HIV病毒傳染給胎兒的風險。

根據Rebrikov的說法，他已經與一個艾滋病毒中心達成了協議，將招募那些感染了艾滋病毒的想要參加實驗的女性。

學術界對於Rebrikov的計劃普遍持反對態度，他們認為：編輯胚胎中的CCR5基因的益處未必大於風險，並且胚胎基因編輯的安全性本身值得擔憂。

關於基因編輯，俄羅斯在這方面的法律規定模糊不清。許多國家都禁止植入基因編輯過的胚胎。俄羅斯的一項法律規定基因工程大多數情況下應該被禁止在，但目前尚不清楚是否或如何在胚胎基因編輯方面強制實施這些規則。對俄羅斯一系列國家法規的分析發現，俄羅斯關於輔助生殖的規定沒有明確提及基因編輯。

Rebrikov預計，俄羅斯衛生部將在未來9個月內澄清關於胚胎基因編輯臨床應用的規定。他非常想幫助感染艾滋病毒的婦女，甚至想要在俄羅斯制定法規之前就試圖繼續他的實驗。

為了減少他因實驗而受到懲罰的機會，Rebrikov計劃首先尋求包括衛生部在內的三個政府機構的批准。這可能需要一個月到兩年的時間。

自媒體造謠「基因數據外流」案宣判：向華大基因公開道歉

6月21日，華大集團通過官方微博發表聲明，就華大起訴自媒體「記者金微」名譽侵權一案，已於當日收到深圳市鹽田區人民法院的判決書。判決認定，被告金微侵害華大名譽權屬實，並要求其向原告華大公開道歉。至此，此前受到輿論廣泛關注的「14萬孕婦基因組已流出國外」事件以自媒體造謠誤導公眾告終。

判決書裁定：「記者金微」發布的《華大基因被罰!14 萬孕婦基因組已流到國外，細思極恐!》、《華大基因，我不是謠言自媒體》部分內容誤導公眾認為原告將基因檢測數據非法泄露到國外的情況。被告將其發布在互聯網上，使得原告的社會評價被降低，名譽遭到侵害，認定被告構成對原告名譽的侵權。

中國科學家完成草地貪夜蛾染色體級別的基因組測序和組裝

我國科學家完成草地貪夜蛾染色體級別的基因組測序和組裝，目前基因組數據已經面向全世界公開下載使用。科學家們還研究發現了多種防控草地貪夜蛾的有效「武器」。

雲南農業大學、深圳華大基因、中國科學院動物研究所、中國農業科學院等研究機構通力合作，與國內各省區及美國樣本互動，共產出1.5太(TB)的基因組測序原始數據，目前已經完成了一雌一雄兩個染色體水平的基因組組裝，大小分布達到542.42兆和530.77兆。

邁向「高清」基因組 | 華大發布「676」高精度基因組標準及解決方案

6月15日，在歐洲人類遺傳學大會(ESHG 2019)上，全球領先的生命科學前沿機構華大集團(以下簡稱「華大」)發布了「高清」組裝基因組解決方案及標準，該方案及標準基於華大旗下子公司華大智造自主測序技術DNBSEQTM和stLFR，開啟了基因組測序「全高清」時代，對更全面和準確地獲取遺傳信息有著里程碑式的突破。

在大會現場，華大智造首席科學家Rade Drmanac博士向在場嘉賓闡述了華大定義「高清」基因組的「676」標準，如果說過去短讀長測序比對參考基因組，繪製出的是一幅打著「馬賽克」的「肖像畫」，那麼基於「676」標準的從頭組裝二倍體基因組數據，則將基因組測序真正帶入「全高清」時代，將極大推動個性化醫療的發展。

牛羊鹿為啥會長角 西農科學家團隊揭開反芻動物基因秘碼

6月21日，國際學術期刊《科學》雜誌在線刊發了西北農林科技大學動物科技學院姜雨教授研究團隊與西北工業大學等9家國內外單位合作的研究論文《反芻動物角發生髮育和鹿茸快速再生的遺傳基礎》。從遺傳學角度首次提出反芻動物的角具有相同的細胞起源——頭部神經脊幹細胞，其發育過程利用了基本相同的基因調控通路，為反芻動物角具有單一的進化起源和發生髮育機制提供了證據。

此外，研究還發現，多個原癌基因通路在鹿角組織被激活並發生遺傳改變，可能在調控鹿茸快速再生過程中發揮重要作用，同時幾個重要的抑癌基因也發生了鹿科特異的遺傳改變，其可能強化了抑癌作用。因此，進一步的功能研究將在證明快速但受控的細胞生長的潛在機制以及探索鹿作為器官再生模型和癌症模型方面具有重要的科學意義，為癌症治療和預防提供新的思路和方法。

歐盟「反轉中堅力量」瑞士批准一項轉基因大麥田間實驗

瑞士聯邦環境辦公室(FOEN)於6月12日批准了蘇黎世大學在瑞士境內進行一項轉基因大麥田間實驗。而瑞士一直被認為是對轉基因限制最嚴格的國家。

FOEN發布的公告顯示，蘇黎世大學需要在嚴格的條件下，進行對轉基因大麥真菌病抵抗力的研究。作為實驗申請方，蘇黎世大學必須採取包括控制種植區距離、實驗後銷毀實驗材料等一系列措施，確保人類、動物和環境的安全，並防止轉基因材料在實驗區外擴散。

美國研究團隊發現青蒿素有助治療先天性耳聾

中國科學家根據中醫藥文獻研究發現的青蒿素已成為「抗瘧明星」。一項新研究發現，除了治療瘧疾，青蒿素可能還有助於治療特定基因突變導致的先天性耳聾。

耳朵中的毛細胞是很多動物平衡系統和聽覺系統的關鍵細胞，它可以把聲波振動轉化為能被神經傳輸的信號，大腦收到這些信號後再「翻譯」成有用信息。然而，一種特定基因突變會使毛細胞失去功能，從而導致失聰、平衡障礙等。

美國凱斯西保留地大學研究人員在美國《國家科學院學報》上報告說，他們以存在這種基因突變的斑馬魚為實驗對象，發現青蒿素有助於重建內耳的聽覺細胞功能，它可以使斑馬魚內耳中產生更多的有用蛋白質，幫助毛細胞重新建立起聽覺連接。

葛蘭素史克與基因編輯先驅Doudna合作，創立基因組學研究實驗室

世界知名生物技術公司葛蘭素史克(GSK)宣布與加州大學(UC)簽署了一項為期五年的合作協議，雙方共同建立一個先進的實驗室(LGR)，用以探索基因突變如何引起疾病的內在病理機制，並致力於開發新的CRISPR基因編輯技術以加速研發出新療法。GSK表示，他們將派遣人工智慧和機器學習小組幫助LGR創建生成數據所需的計算工具，其目的在於讓LGR實現自動化CRISPR基因編輯，從而可以進行大規模基因分析來識別遺傳變異與疾病。而LGR的研究人員則需要選擇最有可能受益的患者進行臨床試驗，從而加速新療法的開發。該實驗室將設在舊金山的伊利諾伊大街，靠近加州大學舊金山分校的Mission Bay校區。

科學家發現導致早產的關鍵基因

根據最近一項研究，編碼SLIT2的基因突變(SLIT2是一種在胎盤中胎兒細胞中表達並參與指導胎兒神經系統生長的蛋白質)，可能通過激活母體的免疫系統而導致早產。奧盧大學的MikaR?met及其同事將相關研究於6月13日發表在《PLOS Genetics》雜誌上。

該分析指出了一種名為SLIT2的蛋白質的基因變異，該蛋白質有助於在發育過程中引導神經元的生長，並且能夠與ROBO1的受體蛋白質結合。研究人員表明SLIT2和ROBO1在早產兒胎盤中的表達水平較高。此外，在使用胎盤組織細胞培養的實驗中，研究人員發現ROBO1在調節與感染，炎症和免疫反應相關的幾種妊娠相關基因中發揮作用。

Nature：新型基因編輯工具完成」精準「編輯

在最近一項研究中，哥倫比亞大學的一項新發現可以解決當前基因編輯工具(包括CRISPR)的一個主要缺點，並為基因工程和基因治療提供了一種強有力的新方法。

他們的新技術稱為INTEGRATE，即利用細菌跳躍基因將任何DNA序列準確地插入基因組而不切割DNA。目前的基因編輯工具依賴於切割DNA，但這些切割可能導致錯誤的發生。相關結果發表在最近的《Nature》雜誌上。

Science子刊：揭示基因SIGLEC15是複發性外陰陰道念珠菌病的易感性因子

在一項新的研究中，來自荷蘭拉德堡德大學、格羅寧根大學、馬斯特里赫特大學;義大利泰拉松遺傳學與醫學研究所、佩魯賈大學;德國萊布尼茨自然產物研究與感染生物學研究所;中國青海師範大學、深圳華大基因研究院;美國韋恩州立大學;羅馬尼亞克萊奧瓦醫藥大學的研究人員鑒定出一些基因和細胞過程有助於促進複發性外陰陰道念珠菌病(recurrent vulvovaginal candidiasis, RVVC)---一種由真菌白色念珠菌(Candida albicans)感染引發的疾病---產生。

相關研究結果近期發表在Science Translational Medicine期刊上，論文標題為「A systems genomics approach identifies SIGLEC15 as a susceptibility factor in recurrent vulvovaginal candidiasis」。在這篇論文中，他們描述了對女性中這種真菌感染的研究以及他們從中學到了什麼。

質粒介導的抗生素抗性基因的環境擴散研究獲進展

人類病原菌中抗生素抗性水平的升高給全球人類的健康帶來了巨大的威脅。由於可用藥物不能有效殺死耐藥性致病菌，全球每年約70萬人死於耐葯菌感染。除了臨床環境，土壤中檢測到的抗生素抗性基因的多樣性和丰度也在不斷攀升。

與以往環境領域所關注的重金屬、有機污染物等不同，抗生素抗性基因這一新型污染物不僅能在宿主細菌中伴隨細菌增殖而增加丰度，還會通過基因突變和基因水平轉移增加多樣性、宿主範圍及丰度。質粒接合是基因水平轉移的三大機制之一，其所攜帶的全部基因在接合過程中複製增加，使原宿主及受體都擁有這些基因，因此在推動抗生素抗性基因的環境擴散乃至病原菌擴散中起著重要作用。

中國為什麼要建世界最大基因庫?

2016年9月22日，籌建4年的位於深圳大鵬新區的國家級基因庫正式運營，這是我國唯一一個獲批籌建的國家基因庫，也是繼美國國家生物技術信息中心(NCBI)、歐洲生物信息研究所(EBI)、日本DNA資料庫(DDBJ)之外全球第四個國家級基因庫。

基因資源是國家戰略資源，也是中國參與未來新生物經濟競爭的源頭資源。目前，美國、歐盟、日本等發達國家和地區先後建立了大型基因資料庫，這些大基因資料庫的生物信息數據幾乎涵蓋了所有已知的DNA、RNA和蛋白質數據，將在未來生命科學大數據時代對基因資源的開發利用形成優勢。

在此背景下，中國國家基因庫應運而生，融合近年來生命科學學科前沿新態勢，結合國際發展新動向，形成「三庫兩平台」結構及功能。「三庫」由貫穿全生命周期的基因信息資料庫、生物樣本資源庫和生物活體庫組成，「兩平台」為數字化平台、合成與基因編輯平台。

不同於國外的基因庫，中國國家基因庫的「三庫兩平台」定位涵蓋了基因庫基本的功能屬性，並在綜合性上有所超越。中國國家基因庫執行主任徐訊在接受媒體採訪時說：「實際上跟他們相比，我們是綜合性的，而他們是一個單一能力的資料庫，第二他們這些資料庫主要是以科研為主，我們這個資料庫不僅僅是有科研的數據，還有產業的數據，它不僅僅面向科研，同時也面向產業，給產業機構提供服務和支持。」

深圳國家基因庫執行主任、華大基因研究院院長徐迅曾表示，深圳國家基因庫是全世界最大的綜合性基因庫。生命科學時代的核心資源是基因，擁有更多基因資源並予以認知利用，意味著我們將擁有更大的優勢。未來我們可以通過基因庫搭建起基因資源挖掘的基礎性支撐平台，來聚焦生物醫藥、生物農業、微生物和海洋生物等領域，極大縮短基礎科研到科技成果轉化應用的周期。我們還可以將生物活體庫打造成中國的『諾亞方舟』，保護和保存全球約30萬種植物、百萬種動物以及近千萬種微生物活體資源。

目前，中國國家基因庫已存儲多種生物資源樣本1000萬份，初步建立基因信息數據和生物樣本採集、存儲、管理相關標準和技術規範。徐訊透露，接下來將聯合全國各個省市、地區一起啟動百萬雲健康隊列的項目，從而為母嬰健康的精準醫療提供資料庫的服務：「我們還將聯合全國各個省市、地區一起啟動百萬雲健康隊列的項目，從母親懷孕到小孩4歲中間的關鍵點對母親和小孩的關鍵的遺傳信息、關鍵的生物樣本和一些生理特徵進行詳細的保存，以此建立起母嬰健康最強的隊列，同時對母嬰健康的精準醫療提供資料庫的服務。」

安吉康爾完成3000萬元人民幣A輪融資，以基因智能助力遺傳疾病精準診斷

近日，安吉康爾(深圳)科技有限公司宣布公司已完成A輪3000萬元人民幣融資。本輪融資由合創資本領投，原投資方持續增持，星漢資本擔任獨家財務顧問。安吉康爾成立於2017年2月，致力於遺傳疾病精準診斷和篩查業務，是中國婦幼保健協會在精準醫療領域的唯一會員單位。

根據《企查貓》資料顯示：AEGICARE安吉康爾(深圳)科技有限公司總部位於深圳市南山區科技園，是一家致力於建立基於基因大數據的精準醫療人工智慧平台，和推動包括腫瘤和遺傳病在內的人類基因組疾病研究和治療的創業公司。公司核心團隊來自於北京大學生物醫學工程系、清華大學計算機系、軍事醫學科學院、美國伊利諾伊大學香檳分校生物醫學工程系、美國卡內基梅隆大學計算機系等國內外頂級院校，有十餘年的生物信息學、高通量測序、臨床遺傳學及人工智慧學術和業界經驗。

Adaptive擬IPO融資2.3億美元，與微軟、基因泰克合作開發T細胞和免疫療法

近日，生物技術公司Adaptive Biotechnologies(以下簡稱Adaptive)計劃在納斯達克證券交易所上市，股票代碼為ADPT，擬IPO融資2.3億美元。據悉，Adaptive計划出售1250萬股，每股價格在15-17美元之間。本輪融資所得資金將被用於推進該公司針對人體免疫系統開發相關療法和診斷測序測試。

Adaptive由Chad和Harlan Robins兩兄弟於2009年成立，總部位於美國華盛頓州西雅圖，是高通量測序領域的先驅性公司和領軍企業之一。該公司擅長結合生物信息學來鑒定分析T細胞和B細胞受體。Adaptive正在與微軟合作，利用機器學習創建圖冊，繪製免疫系統與多種疾病之間的相互作用，以開發血液檢測技術。該技術通過篩檢免疫系統內的疾病徵兆，可以及時診斷出難以察覺的疾病。Adaptive還在2018年年底與基因泰克簽署了一項價值21億美元的合作協議。根據協議，兩家公司合作開發針對腫瘤的T細胞療法。

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