Science：張鋒團隊開發全新CRISPR平台，免費提供給學術研究

基於CRISPR的工具徹底改變了靶向與疾病相關的基因突變的能力。CRISPR技術涵蓋一系列可以操縱基因及其表達的工具，包括用Cas9和Cas12酶靶向DNA，用酶Cas13靶向RNA。該系列提供了解決突變的不同策略。靶向與疾病相關的RNA突變相對較短，可避免對基因組進行永久性改變。此外，使用CRISPR / Cas9介導的編輯難以編輯某些細胞類型，例如神經元，並且需要新策略來治療影響大腦的破壞性疾病。

北京時間7月12日發表在《Science》上的一項新研究中，美國麻省理工學院麥戈文腦科學研究所和哈佛大學核心科學家張鋒及其團隊開發出一種新型 CRISPR 技術，旨在提供治療大腦疾病的新策略。

這項技術名為 RESCUE（RNA Editing for Specific C to U Exchange），藉助失活的 Cas13 引導，對 RNA 中的胞嘧啶鹼基進行編輯，並使用一種經過編輯的新型酶，將 RNA 中的胞嘧啶轉換為尿嘧啶。RESCUE 技術基於張鋒團隊先前開發的 REPAIR 技術改進而來，後者能夠將 RNA 中的腺嘌呤核苷轉為次黃嘌呤核苷。

圖片來源：《Science》

RESCUE 技術將顯著擴展 CRISPR 工具的使用範圍，例如它首次實現了磷酸化位點的修改。這些位點就像蛋白質功能的開關，主要存在於信號分子和癌症相關通路中。

為了讓研究人員藉助 RESCUE 技術更好地理解致病突變，促進 RESCUE 的臨床應用，張鋒實驗室計劃廣泛分享RESCUE系統，就像先前開發的CRISPR工具一樣。該技術將通過非營利性質粒平台Addgene免費提供給學術研究。更多信息可以在張實驗室的網頁上找到。

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