多發性硬化症藥物治療腦癌有特效？這項研究了解一下！

近日，加利福尼亞大學聖地亞哥分校醫學院的研究人員發現，多發性硬化症（MS）藥物特立氟胺在膠質母細胞瘤的治療上有著獨特的療效。該研究已發表在《科學·轉化醫學》雜誌上。

膠質母細胞瘤是一種侵襲性腦癌，死亡率極高，治癒率偏低，治療預後差，易複發，是最難治療的腫瘤之一。該病5年生存率低於10%，論兇殘程度，勝過被稱為「癌中之王」的胰腺癌。

由於腫瘤所在的大腦其功能對人體非常重要，局部療法會產生很大的限制。並且由於腦部血腦屏障的特殊結構，化療藥物很難進入腫瘤達到足夠濃度發揮作用。通常情況下，包括化療、手術、放療等傳統療法在內的多種治療手段並不能有效延長患者的生存期。

「我們曾經認為會找到一枚神奇的子彈來治療每個患有膠質母細胞瘤的人，但現在我們意識到，我們需要找出驅動每位患者獨特腫瘤的因素，並為患者制定個性化治療方案。」加州大學聖地亞哥分校健康腦腫瘤研究所所長傑里米·里奇說。

在小鼠實驗中，研究人員通過植入了膠質母細胞瘤腫瘤樣本的小鼠發現，當暴露於特立氟胺和靶向抗癌藥物BKM-120時，膠質母細胞瘤細胞顯著縮小。

膠質母細胞瘤細胞生長需要不斷產生更多的DNA，這就需要製造嘧啶，這是DNA的組成部分之一。特立氟胺可通過阻斷形成嘧啶的酶來控制腫瘤細胞的生長。

研究人員分析了6個不同資料庫中數百名膠質母細胞瘤患者的基因組數據，發現嘧啶代謝較高的患者存活率較低。

里奇和他的研究小組還測試了兩種靶向抗癌藥物：BKM-120和拉帕替尼。BKM-120是一種抑製劑，它們在缺乏PTEN酶的膠質母細胞瘤細胞中最有效。拉帕替尼是一種酪氨酸激酶抑製劑，能有效治療表皮生長因子受體（EGFR）突變的癌症。

與安慰劑或特立氟胺治療的小鼠相比，單獨使用BKM-120，腫瘤適度減少，並且小鼠具有更長的存活時間。然而，當給予特立氟胺和BKM-120時，腫瘤顯示出更顯著的縮小，並且存活期顯著增長。

里奇表示，「我們對這些結果感到興奮，特別是這是一種已知對人類安全的藥物。但是這個實驗室模型並不完美，雖然它使用人類患者樣本，但它仍然缺乏膠質母細胞瘤在人體內的背景，例如與免疫系統的相互作用，我們知道免疫系統在決定腫瘤生長和存活方面發揮著重要作用。在這種藥物可用於膠質母細胞瘤患者之前，必須進行人體臨床試驗以支持其安全性和有效性。」

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