進口救命葯貴上天，他要把200多萬元的CAR-T葯做到30萬元以下
科技日報記者 瞿劍
「一種葯，只有有錢人才用得起，那它也僅僅是一種葯，或僅僅是一種好葯，對公眾是沒有意義的。」華道（上海）生物醫藥有限公司董事長余學軍的開場白，令午後略顯萎靡的會場氣氛為之一振。
11月29日在京舉行的「第十九屆中國生物製品年會暨中國生物技術百年紀念大會」，下午的「細胞治療與基因治療」分會場居然一席難求，記者也是坐在場邊的台階上聽完了全場。
余學軍所說「只有有錢人才用得起」的葯，是指CAR-T葯，類似一個普通「戰士」變身「超級戰士」的故事。CAR-T細胞療法，學名嵌合抗原受體T細胞療法，普通人讀起來十分拗口的這一名詞，是一種新型精準靶向腫瘤細胞治療技術。說白了，就是把人體內T細胞（白細胞之一種）分離取出，通過基因工程技術激活T細胞殺死腫瘤細胞的嵌合抗體（CAR），成為CAR-T細胞；體外培養擴增並回輸人體，用來專門識別、殺滅體內腫瘤細胞，達到治療惡性腫瘤的目的。
在長海醫院幹了多年血液科醫生的余學軍，就有這樣一個白血病例，一個跟他女兒年齡相仿的花季少女「Spring.guan」。在絕大多數絕望而無助的白血病人中，Spring.guan是幸運的：她的家庭為她負擔了昂貴的化療＋骨髓移植；之後兩次複發（異基因骨移後複發率20－30％），長海醫院為她免費進行CAR-T療法，現基本治癒，重返校園。卻又是不幸的：僅化療＋骨移，家裡就背上了75萬元巨債。
所以，「我們這一行，沒有病人朋友。」病人要麼沒錢醫治，等死、死去；要麼治癒、未愈，傾家蕩產，幾乎沒有例外。
CAR-T療法到底有多貴？
對於這個「所有人的第一反應」，余學軍介紹，世界上目前僅有兩家美國公司供應CAR-T葯，價格分別為：諾華47.5萬美元／一次治療，摺合人民幣330萬元；凱特37.3萬美元／一次治療，摺合人民幣約260萬元。200萬元以上的治療費用，對現階段絕大多數患者而言，最可能的選擇「還是死了算了」。
到底貴在哪？
余學軍用另一個發問作答：目前CAR-T療法所有的設備、所有的試劑、所有的耗材，「哪一樣不是進口的？」
接下來一連串發問更為尖銳而現實：這樣的葯，對於普通人，「有幾個人能治療得起？」對於國家，「醫保又是否能承受得起？」
考慮到250萬元/設備，30人份/年/設備，「你要買多少台設備？」
考慮到一次性耗材、試劑8-10萬元/一人份製備，「買得起、用得起嗎？」
再考慮到CAR-T細胞液氮（-190℃）儲存、CAR慢病毒-80℃冷鏈運輸、醫院終端臨時儲存等外部條件，不超過4小時的運輸半徑，決定了全國要建若干個區域中心。「需要買多少台套系統？」
給患者那種感覺，如同瀕臨淹死之人，看到近在咫尺的援手、手上卻寫著一份承受不起的要價——還不如沒有這隻手！
唯一的解決之道，在於CAR-T細胞全產業鏈技術創新（國產化）與藥品的親民化、可醫保化。這，也正是余學軍此次演講稿的標題。
以「做中國老百姓用得起的細胞藥物」為目標，「余大夫」成了「余總」。
他帶領他的團隊，正走在「開創中華CAR-T成藥之道」上，這是一個將成本做到「極致」的過程：全自動全封閉CAR-T細胞生產設備，將價格降到1/20-30；帶信息儲存和自動加註功能的個性化CAR-T細胞液氮轉運設備，將價格降到1/10-15；醫院終端CAR-T細胞臨時儲存櫃，將改變國外CAR-T藥廠建在機場旁邊（隨時發運）的模式，省去交通費、人工費；CAR-T細胞製備一次性耗材自主化，替代進口耗材，將價格降到1/20-30；與風投公司聯合開發生產符合GMP（國家藥品認證規範）的臨床級試劑、刺激因子，再降成本60-70%。
目前，首個國產化CAR-T細胞藥物已獲批開展臨床I期試驗，讓CAR-T成為一種「親民的、醫保可支付得起的」細胞藥物前景可期。
來源：科技日報
編輯：張爽
審核：管晶晶
