基因編輯技術獲得諾貝爾化學獎 華人科學家失之交臂
10月7日，2020年諾貝爾化學獎揭曉，法國科學家Emmanuelle Charpentier（埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶）和美國科學家詹妮弗·杜德納(Jennifer A. Doudna)獲獎，以表彰她們「開發出一種基因組編輯方法」。
兩名女性科學家此前已經因為共同發現了CRISPR Cas9基因編輯技術名聲鶴立。她們為研究人員在人體以及其它動物細胞上實現基因編輯奠定了重要基礎。
2013年，杜德納與法國女科學家卡彭蒂耶共同研究出一種非常簡單的基因編輯方法，命名為CRISPR Cas9，使得基因編輯就像編輯Word文檔那麼簡單，而且在幾乎所有物種的細胞DNA上都能實現。
目前這種技術已經廣泛使用於全世界各大實驗室，也有生物醫藥企業正在嘗試利用該技術製造藥物治療某些因基因缺陷導致的疾病，並進行臨床試驗。
2016年，第一財經記者曾在巴黎的「世界傑出女科學家」評選現場採訪過杜德納博士。這位在夏威夷長大的姑娘一直堅持基礎生物化學研究工作。
杜德納當時對第一財經記者表示：「最基本的好奇心驅使我堅持幾十年的基礎研究。我想了解萬物為何存在，為何以某種方式存在的基礎問題。」
她向第一財經記者介紹稱：「CRISPR Cas9技術最初是從細菌的免疫系統演變而來的。我們意識到這個系統的工作機理同樣可以作為基因編輯技術的手段。我們可以給一個蛋白編程，讓它與任何一個DNA結合，即使在人體細胞也同樣適用。我們可以讓這個蛋白把DNA非常精準地剪切掉，然後讓編輯後的細胞來修復這段DNA，並且非常精準地插入剪切掉的DNA的位置。」
CRISPR Cas9技術從默默無聞的基礎科研走到聚光燈下，為世界所關注，是對基礎科研工作的肯定。杜德納一直提倡要加大對基礎研究的重視。
杜德納的博士後導師、諾貝爾獎得主、美國科羅拉多大學化學和生物化學教授Thomas Cech曾經這樣評價杜德納：「從研究生開始，Doudna就一個非常具有影響力的科學家，她總是研究新的領域，新的課題，她遲早都會有重大的發現。」
儘管基因編輯技術近年來引發了倫理方面不小的爭議，但杜德納告訴第一財經記者：「科學的進步不應該因為擔心倫理問題而停滯不前，相反，基礎研究是非常重要的，能夠幫助科學家解釋很多根本性的問題。我總是希望我們科學家能夠以負責任的態度來推進科學的發展。」
這一獎項的頒布也讓持續多年的CRISPR專利之爭逐漸走向明朗。2012年底前，有6所實驗室發表了關於CRISPR技術的文章，其中，由華裔科學家張峰帶頭的MIT Broad Institut實驗室引起業界高度關注，CRISPR Cas9的多項關鍵的核心專利握在張峰等人手上。張峰也是將CRISPR Cas9技術應用在人體細胞中的第一人，他宣稱是「CRISPR Cas9技術的發明者」。
中科院上海巴斯德研究所一名法國研究員對第一財經記者表示：「CRISPR獲獎是眾望所歸，當之無愧，這一發現快速獲得了諾獎也表明了其巨大的重要性。張峰與諾獎擦肩確實可惜，但諾獎更注重基礎領域的發現，我希望張峰在未來幾年能獲得諾貝爾生理學或醫學獎。」
哈佛大學的喬治·丘奇（George Church）曾針對CRISPR的專利爭端表態稱：「專利之爭總是會平息的，況且CRISPR Cas9技術能夠真正作為藥物研發的話，還需要非常多的研究和技術上的改進。如果沒有杜德納等人的技術基礎作為支撐，張峰是不可能實現人體細胞上的應用的，但是如果沒有新的科學研究來提升技術，那麼無論是杜德納或者張峰的研究，都不足以支撐藥物的研發。」
CRISPR技術被授予諾獎，也有望推動該技術商業化的進程。杜德納對CRISPR技術的商業前景表示樂觀，她曾對第一財經記者表示：「這些都會創造就業，並且帶動新的技術的發展，潛力非常大。我個人非常期待看到這一技術儘快實現轉化，以解決現實世界的實際問題。」
目前，CRISPR Cas9技術已經被很多矽谷初創公司進行藥物研發的應用。杜德納作為Caribou生物科技公司的聯合創始人，她認為藉助CRISPR的技術，未來幾年內就能研發出治療基因缺陷的藥物。杜德納還加入了Intellia Therapeutics，幫助該公司進行藥物開發研究。
