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基因剪刀:改寫生命密碼的工具

◎ 科技日報記者 劉霞 實習記者 盧子建

10月7日,2020年諾貝爾獎被授予法國生物化學家埃瑪紐埃爾·沙爾龐捷和美國生物化學家珍妮弗·杜德納,以表彰她們對新一代基因編輯技術CRISPR的貢獻。

諾貝爾獎委員會表示,這兩位科學家的發現非常重要——她們發現了基因技術中最強有力的工具之一:CRISPR / Cas9基因剪刀。使用這些技術,研究人員可以非常精確地改變動物、植物和微生物的DNA。這些技術對生命科學產生了革命性的影響,正在催生新的癌症療法,並有可能使治癒遺傳性疾病夢想成真。

圖片來源:@央視新聞

意外之喜

在卷帙浩繁的科學史上,有不少科學發現是「無心插柳」,發現這些遺傳剪刀工具也是意外之喜。

沙爾龐捷在對化膿性鏈球菌——一種對人類造成最大傷害的細菌進行深入研究的過程中,發現了一個以前未知的分子tracrRNA,她的研究表明tracrRNA是細菌古老的免疫系統CRISPR / Cas的一部分,該系統通過切割DNA來解除病毒的武裝。

2011年,沙爾龐捷發表了這一研究。同年,她開始與擁有豐富RNA知識的資深生物化學家珍妮弗·杜德納攜手合作,她們偶然注意到,在一種名叫Cas9的蛋白的加持下,CRISPR才能顯示出它作為基因組編輯工具的強大潛力。

這兩位女性科學家共同努力,成功地在試管中重建了細菌的遺傳剪刀——CRISPR / Cas9,並簡化了這一剪刀的分子成分,使其更易於使用。隨後,她們對這一遺傳剪刀進行了重新編程——這是一個具有劃時代意義的實驗。這一剪刀天生就能識別病毒中的DNA,但沙爾龐捷和杜德納證明可以對其進行控制,使她們能「定點」對DNA進行切割,而在DNA被切割的地方,科學家們可以更容易改寫生命的密碼。

這些研究成果顯著提升了基因編輯的效率,這兩位科學家也被《時代》周刊選入2015年全球最具影響力100人。

大顯身手

研究人員若想要發現生命的內部運作原理,就需要修改細胞中的基因,這曾經是一項耗時、困難甚至有時不可能完成的工作,但藉助CRISPR / Cas9基因剪刀,科學家們現在能在幾周內改變生命的密碼。

自從沙爾龐捷和杜德納在2012年發現CRISPR / Cas9基因剪刀以來,有越來越多科學家開始使用這一基因剪刀。該工具在很多基礎研究領域「大顯身手」,比如,植物研究人員已經能夠藉助這套工具開發出能夠抵抗黴菌、病蟲害和乾旱的農作物。在醫學領域,研究人員正在運用該技術,探索阿爾茲海默症、精神分裂症等疾病的治療方法,創新型癌症療法的臨床試驗正在進行中,能夠治癒遺傳性疾病的夢想即將照進現實。

正如諾貝爾化學委員會主席克拉斯·古斯塔夫森所說:「這種遺傳工具擁有強大的力量,這影響我們所有人。它不僅使基礎科學發生了革命性的變化,而且還製造出了新奇的作物,並將催生開創性的新療法來治療很多疾病」。

CRISPR / Cas9基因編輯系統是本世紀最重要的生物學發現之一。2015年,《科學》雜誌將其評為年度十大科學突破之一併高居榜首。這些遺傳剪刀將生命科學帶入了一個新時代,並在許多方面為人類帶來了最大的福祉——而獎勵那些給人類帶來最大福祉的技術和科學家,正是諾貝爾獎創立的初衷!

來源;科技日報 文中圖片除標註外均來自諾貝爾獎官網

編輯:張琦琪

審核:王小龍

終審:冷文生

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